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原发性免疫性血小板减少症(ITP)新药!和铂医药FcRn靶向抗体HBM9161获批启动无缝II/III期临床!

来源:本站原创 2020-04-16 17:10


2020年04月16日讯 /生物谷BIOON/ --和铂医药(Harbour BioMed)近日宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准其治疗性抗体HBM9161的新药临床试验申请(IND),启动一项无缝设计的II/III期临床试验,评估HBM9161治疗成人免疫性血小板减少症(ITP)的安全性和有效性。该批准允许在II期试验后首个中期分析后直接进入III期试验,以加速HBM9161的临床开发。

HBM9161是一种靶向新生儿Fc受体(FcRn)的全人源单克隆抗体,能导致驱动原发性ITP及其他自身免疫性疾病的自身抗体加速降解。基于这种创新机制及在中国尚未满足的高度医疗需求,和铂医药计划在今年启动多项临床研究,评估HBM9161治疗多种自身免疫性疾病,包括:重症肌无力、甲状腺性眼病、视神经脊髓炎谱系疾病。 

和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士表示:“这项II/III期临床试验,以及我们针对HBM9161的更广泛的临床开发项目,建立在临床前研究及早期临床研究的良好基础之上。临床前研究显示,通过创新机制,HBM9161显示出治疗自身免疫性疾病的巨大潜力;早期临床研究(包括I期研究),显示HBM9161具有良好的安全性以及强效降低IgG水平的能力。ITP对患者而言是一个沉重的疾病负担,除了临床症状之外,也常常给患者带来疲劳、焦虑、恐惧、抑郁和孤立感。我们很高兴NMPA支持这项临床试验的无缝设计,以加快其开发速度,解决中国患者群体中存在的高度未满足医疗需求。通过在这项II/III期临床试验之后启动针对其他严重自身免疫性疾病的多项临床研究,和铂医药希望能将HBM9161打造为一个拥有一系列适应症的重磅产品。”

此项试验的主要研究者、中国医学科学院血液学研究所血液病医院主任医师杨仁池教授表示:“ITP是一种慢性异质性疾病,会对患者的生活产生重大影响,治疗方案有限。到目前为止,还没有突破性的治疗方法。基于创新机制的新疗法,如通过阻断FcRn来降低IgG,我相信将为那些对当前疗法无应答和/或难治的患者提供一种新的、有前途的治疗方案。”

HBM9161是一种靶向新生儿Fc受体(FcRn)的抗体。FcRn的表达被促炎性细胞因子(如TNF-α)上调,并通过减少内皮细胞和骨髓衍生细胞中的溶酶体降解而延长IgG和血清白蛋白的半衰期。阻断FcRn-IgG的相互作用,可加速自身抗体的降解,并减轻各种致病性IgG介导的自身免疫疾病的急性发作(flare-up),包括重症肌无力、甲状腺性眼病(Grave's ophthalmopathy)、视神经脊髓炎谱系疾病、疫性血小板减少症(ITP)等。HBM9161由和铂医药从HanAll Biopharma授权引进,和铂医药拥有该药在大中华地区(包括香港,澳门和台湾)开发、制造和商业化的权利。

成人原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、自身免疫性、出血性疾病,通常由体内产生的针对一种结构性血小板抗原的自身抗体引起,导致血小板水平异常低,引起淤伤、出血过多(如牙龈、流鼻血或经期延长出血)和自发性出血事件,严重影响患者的生活质量,同时增加了潜在的致命性内脏出血事件的风险。该病具有异质性,部分患者在血小板计数很低时不会表现出症状或表现出症状。

ITP没有治愈的方法,目前的治疗方案也由于疗效不足和严重的副作用而受到限制。目前的一线治疗包括皮质类固醇药物(如强的松、地塞米松、甲基强的松龙)。二线治疗包括血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),这类药物可刺激骨髓中巨核细胞产生血小板,释放成熟的血小板,另一类选择是抗CD20抗体药物,这类药物可降低总的IgG抗体的产生。如果药物治疗失败,脾切除术(splenectomy)也是一种可以选择的方案。

ITP的全球平均流行率(包括中国)接近每10万人有10例。ITP的发病率随着年龄的增长而增加,60岁以上的发病率更高。据估计,在美国和中国,成人中ITP发病率分别为每10万成人每年3.3例和5-10例。(生物谷Bioon.com)

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