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遗传性血管水肿(HAE)口服疗法!BioCryst血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat在美欧日进入审查!

来源:本站原创 2020-03-31 19:52


2020年3月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioCryst制药公司致力于发现新型、口服、小分子药物,用于治疗酶在疾病生物学通路起关键作用、存在显著未满足医疗需求的罕见疾病。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理berotralstat(BCX7353,胶囊剂)的营销授权申请(MAA),这是一种每日口服一次的药物,用于预防遗传性血管水肿(HAE)发作。

现在,EMA已开始根据集中程序(CP)对MAA进行正式审查。EMA人用医药产品委员会(CHMP)预计将在12个月内给出审查意见。如果获得批准,berotralstat胶囊剂将成为欧洲首个被批准用于HAE预防的靶向口服疗法,将为HAE患者的治疗带来重大进展。

BioCryst公司预计,在2020年至2021年初,berotralstat将获得三项监管批准。今年2月,美国食品和药物管理局(FDA)受理了berotralstat的新药申请(NDA),并已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年12月3日。此外,日本药品和医疗器械管理局(PMDA)也正在根据Sakigake时间表对berotralstat的新药申请(JNDA)进行审查,预计2020年下半年批准。


berotralstat化学结构(图片来源:probechem.cn)

berotralstat是一种新型、口服、每日一次、强效、选择性人血浆激肽释放酶抑制剂,目前处于后期临床开发,用于预防和治疗遗传性血管水肿(HAE)患者的血管水肿发作。

目前,BioCryst公司正在开发berotralstat的2种制剂,胶囊剂开发用于预防HAE发作,口服液体制剂目前处于II期临床开发,用于治疗急性HAE发作。

berotralstat作用机制

在III期APeX-2和II期APeX-1临床试验中,berotralstat表现出良好的安全性和耐受性。在III期APxE-2临床试验中,与安慰剂相比,berotralstat(150mg)将HAE发作率显著降低了44%(p<0.001)、并且在50%的患者中将HAE发作率降低≥70%。

本月中旬,BioCryst公司公布了APxE-2的新数据:与安慰剂相比,berotralstat(150mg)将每月需要使用标准护理(SoC)按需治疗的HAE发作次数降低了53.6%、将需要急性SoC治疗的HAE发作次数降低了49.2%(p<0.001)。额外的新数据显示,接受berotralstat(150mg)治疗的患者,需要再次接受多剂量按需治疗的HAE发作的百分比低于安慰剂组。

与安慰剂相比,接受berotralstat治疗的患者发作次数更少、治疗更少、经历更少的严重发作、使用更少的按需治疗。这些数据进一步证明,HAE患者每天口服一次berotralstat可获得显著的治疗受益。

目前,BioCryst公司正在开展APeX-S,这是一项长期安全性临床试验。此外,BioCryst公司也完成了ZENITH-1临床试验,这是一项概念验证II期临床试验,评估了berotralstat口服液体制剂治疗急性血管水肿发作。(生物谷Bioon.com)

原文出处:European Medicines Agency Validates Marketing Authorization application for Oral, Once-Daily Berotralstat (BCX7353) to Prevent HAE Attacks
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