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罗氏口服疗法达到3期临床终点

来源:药明康德 2020-02-07 20:25




今日,罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司宣布,其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam,在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的关键性3期试验SUNFISH中显着改善患者的运动功能。新闻稿指出,该试验首次证明了risdiplam的治疗可以改善成年SMA患者的运动功能。
SMA的发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白(survival motor neuron, SMN)的缺失或失常。SMN蛋白对于维持人体运动神经元存活至关重要,人体内有两条可以生成SMN蛋白的基因,分别是SMN1基因和SMN2基因,但SMN1基因占主导作用,SMN2基因仅产生少量SMN蛋白(约10%)。因此,一旦SMN1基因功能失常,就会导致患者无法生成足够的运动神经元生存蛋白,患者运动神经元迅速死亡,肌肉功能逐步丧失,最终导致瘫痪,且无法完成吞咽、呼吸等维持生命的基本活动,严重威胁患者生命。虽然SMA主要是在婴幼儿期发病,但患者可能是从婴儿至成人的任何年龄段,临床上通常分为1型,2型和3型SMA,即婴儿型,中间型和成年型SMA。
Risdiplam(RG7916)是由基因泰克和PTC Therapeutics公司,以及SMA基金会联合开发的一款口服SMN2基因剪接调节剂。它通过调节SMN2基因mRNA的剪接过程,提高SMN蛋白在中枢神经系统(CNS)和外周的表达。这一治疗SMA的策略与已经获批的Spinraza非常相似。不同之处在于Spinraza是使用反义寡核苷酸(ASO)调节RNA剪接,需要直接注射到脑脊液中。而risdiplam是一款小分子药物,可以口服使用。已有临床试验结果表明,risdiplam在治疗1型SMA婴儿患者时表现出优异的疗效。目前,它正在多项临床试验中治疗年龄0至60岁不等的SMA患者。
在名为SUNFISH的双盲,含安慰剂对照组的3期临床试验中,年龄在2至25岁之间的2型和3型SMA患者接受了risdiplam的治疗。试验数据表明,治疗1年后,与安慰剂组相比,治疗组患者的运动功能评估量表(MFM-32)评分较基线时达到了统计学意义上的显着改善,即该试验的主要研究终点。另外,通过上肢运动评估量表(RULM)的评定发现,接受risdiplam治疗的患者在该次要终点上也显示出了改善。此外,值得一提的是,18至25岁亚组中治疗组更多患者疾病稳定(57.1%比37.5%)。对于患病已久的患者来说,稳定病情是主要目标。(生物谷 Bioon.com)
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