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囊性纤维化新药——突破性三联疗法Trikafta欧盟进入审查,美国上月获批,可治疗90%患者

来源:本站原创 2019-11-04 10:09


2019年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理VX-445(elexacaftor)、tezacaftor、ivacaftor三联方案的营销授权申请(MAA)。该MAA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者,具体为:囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中存在一个F508del突变和一个最小功能突变的患者,或存在2个F508del突变的患者。

Vertex执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani医学博士表示:“EMA受理三联疗法的MAA,标志着我们努力为全球更多的CF患者提供新药的一个重要里程碑。我们期待着与EMA就这款三联疗法的审查展开合作。”

在美国,这款三联疗法已于上月底批准,品牌名为Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor),该药适用于:CFTR基因中存在至少一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者,具体为:携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者,或携带2个F508del突变的患者。此前,FDA已授予Trikafta优先审查资格、快速通道资格、突破性药物资格(BTD)。

F508del突变是导致CF的最常见突变。此次批准,首次使大约6000例年龄≥12岁、携带一个F508del突变和一个最小功能突变(F/MF)的CF患者拥有了一款可靶向疾病内在病因的治疗药物。此外,对于目前有资格接受Vertex公司另外三种FDA批准的CF药物治疗的约12000例携带一个或两个F508del突变的CF患者,现在也有资格接受Trikafta治疗。

特别值得一提的是,Vertex公司在提交Trikafta新药申请(NDA)3个月后便收到了FDA的批准,该批准较FDA审批计划目标日期大大提前了5个月,创下了FDA审批速度的新纪录,同时也比行业观察人士预期的早了很多。

此次批准,基于2项全球性III期临床研究的积极结果。其中一项是针对携带一个F508del突变和一个最小功能突变CF患者的24周III期研究,另一项是针对携带2个F508del突变CF患者的4周III期研究。2项研究结果均显示,主要终点(肺功能,ppFEV1)和全部关键次要终点均有显著改善。在这些研究中,Trikafta的耐受性均良好。


囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难及反复感染。

目前,Vertex公司已上市的CF药物包括Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)和Symkevi/Symdeko(tezacaftor/ivacaftor),这三种药物可治疗全球约40000例患者,约占所有CF患者的50%。而此次批准的这款新的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。

尽管已手握4款CF药物,但Vertex公司在CF领域的工作尚未结束。目前该公司正在开发一款基因疗法,用于这4款药物无法治疗的剩余10%CF患者。

Trikafta预计将在未来几周内上市,该药定价为每年31.1万元,略高于华尔街预期,但与Vertex公司首个CF药物Kalydeco相当。业界对Trikafta的商业前景非常看好,SVB Leerink分析师Geoffrey Porges预测,该药到2023年的销售额将达到46亿美元,到2025年将达到66亿美元。Jefferies分析师Michael Yee则预测,Trikafta在2020年将突破重磅(10亿美元)门槛。

然而,Trikafta的上市可能意味着Vertex公司另外2款药物命运的终结。与Symdeko和Orkambi相比,Trikafta将CF患者的疗效受益提高到了一个全新的水平。除了最稳定的患者(或因地理或年龄原因无法获得三联疗法治疗的患者)外,Symdeko和Orkambi的其他所有患者群体预计将迅速消失。

今年早些时候,投行William Blair分析师预测,Vertex公司的CF专营权最终将达到102亿美元的峰值销售,占据市场份额的80-85%。当该公司的主要竞争对手Proteostatis Therapeutics公布令人失望的三联疗法临床项目数据时,这一预测得到了加强。(生物谷Bioon.com)

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