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靶向耗竭嗜酸粒细胞!阿斯利康新型抗炎药Fasenra获美国FDA授予三个孤儿药资格

来源:本站原创 2019-08-29 09:32


2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型抗炎药Fasenra(benralizumab)治疗嗜酸性食管炎(EoE)的孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD)。此前,FDA还授予了Fasenra治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)和嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)的ODD。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。在研药物获得孤儿药资格认定后,药企有资格获得罕见病药物研发方面的各种激励措施,包括临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

嗜酸性食管炎(EoE)是一种罕见的慢性炎症性食道疾病,其特征是嗜酸性粒细胞(一种白细胞,是免疫系统的正常组成部分)在食道粘膜组织中积聚,引起损伤和炎症。这种疾病会导致食道损伤、纤维化和功能障碍,如果不进行有效治疗,会引起进食困难或不适,潜在地导致慢性疼痛、吞咽困难、生长不良、营养不良和体重减轻。

EoE最常见的症状包括对药物无反应的反流、吞咽困难、食物卡在食管中、恶心和呕吐、腹部或胸部疼痛、食欲不振和睡眠困难。治疗方面,患者常采用皮质类固醇控制炎症。目前还没有获FDA批准的EOE治疗方法。

Fasenra可诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭,已被证明对重度嗜酸性哮喘有效,该药也可能对嗜酸性食管炎(EoE)患者带来治疗受益。

阿斯利康生物制药研发部执行副总裁Mene Pangalos表示:“嗜酸性食管炎是一种过敏性炎症疾病,可影响儿童和成人,通常患者会出现一系列虚弱症状,包括剧烈疼痛和吞咽食物困难。目前还没有FDA批准治疗嗜酸性食管炎的方法。Fasenra可诱导耗尽血液和组织中的嗜酸性粒细胞,该药可能成为治疗这种罕见疾病患者的一种潜在新药。”

Fasenra的活性药物成分为benralizumab,这是一种单克隆抗体,能够直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基(IL-5Rα),并独特地吸引自然杀死细胞(NK cell),通过细胞凋亡(程序性细胞死亡)诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭。

Fasenra是阿斯利康的第一种呼吸学生物制剂,目前已获美国、欧盟、日本及其他一些国家批准,作为一种附加(add-on)维持疗法,用于重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者的治疗。用药方面,Fasenra可通过预充式注射器作为固定剂量皮下注射,前3次注射每4周注射一次,之后每8周注射一次。今年6月底,欧洲药品管理局人用医药产品委员会(CHMP)对Fasenra自我给药和Fasenra注射笔给予了推荐批准的积极意见。

Fasenra由阿斯利康开发,由日本药企协和发酵麒麟(Kyowa Hakko Kirin)全资子公司BioWa授权。今年3月底,阿斯利康与协和发酵麒麟签订新协议,获得了Fasenra全部适应症的亚洲权利。除了已批准的嗜酸性粒细胞性哮喘适应症之外,阿斯利康也正在评估Fasenra治疗重度鼻息肉、嗜酸性食管炎、嗜酸性肉芽肿伴多血管炎、嗜酸性粒细胞增多综合征和慢性阻塞性肺病的潜力。(生物谷Bioon.com)

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