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强效激酶抑制剂!基石药业avapritinib晚期GIST I/II期桥接注册试验完成中国首例受试者给药

来源:本站原创 2019-08-28 15:35


2019年08月28日讯 /生物谷BIOON/ --基石药业(苏州)有限公司(以下简称“基石药业”)近日宣布,由合作伙伴Blueprint Medicines开发的强效激酶抑制剂avapritinib的I/II期桥接注册性试验实现首例受试者给药。这是一项中国单独的注册桥接研究,包括I期剂量递增和II期剂量扩展试验,目的是评估avapritinib在不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)患者中的安全性、药代动力学和疗效。该试验将包括PDGFRA D842V基因驱动的GIST和二线、三线及以上的GIST患者。

GIST是一种常发生于胃壁或小肠中的肉瘤,高发于50岁-80岁。大约90%的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因突变导致的细胞生长失调有关,但目前针对PDGFRA D842V突变的患者尚无有效的治疗药物批准。

avapritinib是一种口服、强效、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂。已发表的临床前数据显示,avapritinib对KIT和PDGFRA突变的GIST有强效的抑制作用。

2018年6月,基石药业通过与Blueprint Medicines达成合作,获得了包括avapritinib在内的三款高活性高选择性激酶药物(avapritinib、BLU-554、BLU-667)在大中华区的独家开发和商业化授权,Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化avapritinib的权利。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示:“GIST是一种罕见病,但近年发病率却有上升趋势,且其中PDGFRA D842V突变的GIST患者缺乏有效治疗方式。基石药业致力于为临床急需开发创新药物。我们的合作伙伴Blueprint Medicines,已经就avapritinib在美国和欧洲都提交了上市申请,我们正努力紧随其后,力争让大中华区患者也可以尽快从这一创新精准药物中获益。”

基石药业首席医学官杨建新博士表示:“GIST早期症状较隐蔽,部分患者被诊断出GIST时已是疾病晚期。在ASCO公布的全球I期NAVIGATOR 试验最新数据显示,avapritinib对PDGFRA外显子18突变的GIST患者的客观缓解率可达到86%,且耐受性良好。目前,我们在中国已经开启了两项avapritinib的注册临床试验,首例患者均已入组。我们会全力推进这一药物在大中华区的开发,期待早日成功。”

avapritinib是一款在研的口服精准疗法,可选择性地有效抑制KIT和PDGFRA突变激酶。它是一种靶向于激酶活化构象的I型抑制剂。avapritinib在KIT和PDGFRA突变的胃肠道间质瘤(GIST)中显示了广泛的抑制作用,并对激活环突变活性最强,而目前批准的GIST疗法不能抑制激活环的突变。与现有的其他酪氨酸激酶抑制剂相比,avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶抑制剂。

Blueprint Medicines率先开发avapritinib,用于晚期GIST、晚期全身性肥大细胞增生症(SM)以及惰性和冒烟型SM。美国FDA已授予avapritinib两个突破性疗法认证:一个用于PDGFRA D842V基因驱动的GIST,一个治疗晚期SM,包括侵袭性SM(ASM)、伴随相关血液肿瘤的SM(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)亚型。

今年6月,Blueprint Medicines向美国FDA提交了avapritinib的新药申请:(1)用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变的胃肠道间质瘤(GIST),而不论之前接受的疗法如何;(2)用于治疗四线GIST患者。目前,这2类患者群体均没有有效的治疗药物。今年ASCO年会上公布的数据显示:avapritinib治疗携带PDGFRα D842V突变GIST患者的总缓解率达86%;治疗四线GIST患者的总缓解率为22%,中位缓解持续时间为10.2个月。

今年6月,Blueprint Medicines公布avapritinib治疗晚期SM的I期研究EXPLORER最新数据。结果显示,总缓解率77%。此外,数据还显示,在涵盖晚期、冒烟型、惰性类型的SM患者中,均取得了一致的持久和深刻缓解,并且随时间推移缓解持续加深。此外,持续治疗长达34个月时,中位总生存期(OS)数据仍未达到。

根据上述更新数据,Blueprint Medicines计划在2020年第一季度向美国FDA提交一份新药申请,寻求批准avapritinib用于晚期SM患者的治疗,包括ASM、SM-AHN)MCL亚型。(生物谷Bioon.com)

原文出处:CStone
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