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里程碑!首个植物来源大麻素药物Epidyolex(大麻二醇)欧盟批准在即,治疗2种罕见儿科癫痫

来源:本站原创 2019-08-27 10:31


2019年08月27日讯 /生物谷BIOON/ --GW Pharma公司是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者,致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日,英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)已发布指导草案,对该公司药物Epidyolex(cannabidiol,大麻二醇,CBD)口服液体制剂给予了初步拒绝的意见,但该机构表示将与GW公司合作,解决数据不足的问题。

具体而言,NICE的指导草案不建议将Epidyolex用于2岁及以上患者,辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(DS)相关的癫痫。这类癫痫在儿童早期发病,伴随终生,难以控制。

目前,Epidyolex正在接受欧盟的审查。今年7月底,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)发布积极审查意见,推荐批准Epidyolex口服液体制剂,用于2岁及以上患者,。欧盟委员会(EC)将参考CHMP的意见,并将今年10月份做出最终审查决定。如果获批,Epidyolex将成为欧洲治疗癫痫的首个植物来源大麻素药物。

在美国,FDA已于2018年6月批准cannabidiol口服液体制剂(商品名:Epidiolex),用于2岁及以上患者辅助治疗与LGS和DS相关的癫痫。值得一提的是,此次批准,使Epidiolex成为首个高纯度、植物来源大麻二醇(CBD)处方药物制剂,同时也是首个新型抗癫痫药物(AED)。

在美国市场,Epidiolex已于2018年11月上市销售,每年治疗成本为3.25万美元,目前销售额正在迅速攀升,今年第二季度已达到6840万美元。

业界对Epidiolex/Epidyolex的商业前景也十分看好。投行Evercore ISI今年早些似乎预测,仅在美国市场,Epidiolex的销售峰值就可能高达13亿美元。当然,这也将取决于该药是否能被批准其他多种适应症,包括结节性硬化症(TSC)。就在最近,GW公司公布了Epidiolex治疗TSC的III期临床积极数据,预计在今年年底向美国FDA提交治疗TSC的新适应症申请。

在欧盟监管方面,CHMP推荐批准Epidyolex辅助治疗LGS和DS相关癫痫,是基于4项随机、对照III期临床研究的结果,这些研究入组了超过714例LGS或DS患者,每项研究均达到了主要终点。这些研究中,Epidiolex的一般耐受性良好。

NICE评估委员会经过审查后得出结论:临床试验证据表明,与常规抗癫痫药物相比,Epidyolex与氯巴占(clobazam)联合治疗可减少LGS和DS相关癫痫的发作次数,并且从患者和护理人员那里也了解到这种方案对治疗癫痫的临床益处。然而,该委员会同时认为,由于临床试验的持续时间仅为14周,Epidyolex与氯巴占联合治疗的长期疗效还不确定,并对该方案经济模型的全面性提出了质疑。

NICE健康技术评估中心主任Meindert Boysen表示:“LGS和DS相关癫痫非常难以控制,这意味着我们应该欢迎新的治疗方案。对于患有这些类型癫痫的患者来说,Epidyolex是一种很有前途的治疗方法,可降低癫痫发作频率,但其长期疗效不确定,而且对患者更长寿命或更好生活质量的效应经济模型存在问题。NICE将与GW公司合作,解决经济模型问题,并采取措施降低Epidyolex在英国国家服务系统(NHS)中的治疗成本。”

Epidiolex/Epidyolex是一种口服的、高纯度CBD提取物液体制剂,CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分,对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明,CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性,相比现有抗癫痫药物副作用更少。在美国,FDA已授予Epidiolex治疗LGS和DS的罕见儿科疾病孤儿药地位。此外,FDA还授予了Epidiolex治疗DS的快速通道地位。在欧洲,Epidyolex也被EMA授予了治疗LGS和DS的孤儿药地位。

Lennox-Gastaut综合征(LGS),是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征,即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早,幼儿时期起病,发作形式多样,智力发育受影响,治疗较困难。是一种严重的癫痫类型。

Dravet综合征(Dravet syndrome,DS)又称婴儿严重肌阵挛性癫痫,是一种少见的主要由遗传因素引起的进行性癫痫性脑病,具有发病年龄早,发作类型多样,发作频率高,智能损害严重,药物治疗效果差等特点。该病预后较差,几乎所有患儿都有认知损伤。(生物谷Bioon.com)

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