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A型血友病新药!诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct获批,用于儿童及成人患者

来源:本站原创 2019-07-15 09:41


2019年07月15日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布,加拿大卫生部(Canada Health)已批准Esperoct(turoctocog alfa pegol,N8-GP),用于A型血友病成人及儿童患者:(1)常规预防性治疗,以预防或降低出血发作频率;(2)按需治疗和控制出血发作;(3)围手术期出血管理。

上个月,Esperoct也获得了欧盟批准用于A型血友病青少年(≥12岁)及成人患者的治疗,诺和诺德已计划在2019年下半年在首批欧洲国家推出Esperoct。该药将为A型血友病患者的治疗方案提供一个重要扩展,为患者提供一种减轻负担、简单、固定剂量的血友病治疗方案,预防和治疗出血事件,提高生活质量。

在美国,Esperoct于2019年2月获得FDA批准,用于A型血友病成人及儿童患者。由于第三方知识产权协议,诺和诺德将无法在2020年之前在美国推出Esperoct。

Esperoct是一种半衰期延长的凝血因子VIII产品,用于A型血友病患者治疗。与标准半衰期因子VIII产品相比,Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期延长1.6倍,在儿童患者中的半衰期延长1.9倍。

此次批准,基于对患有重度A型血有病(内源性FVIII活性<1%)的男性患者开展的三项多国、开放标签、非对照临床试验的结果。评估了Esperoct用于成人患者、儿童患者按需治疗、预防性治疗、外科手术止血的疗效和安全性。入组研究的所有患者之前均接受过治疗,青少年和成人患者接受其他FVIII产品治疗150天以上,儿童患者接受其他FVIII产品治疗50天以上。

研究结果显示,Esperoct通过一种简单的、固定的给药方案在重度A型血友病患者中可提供有效的常规预防。在成人及青少年(≥12岁)患者中,Esperoct每3-4天给予50 IU/kg剂量时,能够提供有效的预防作用,并维持低至1.18次事件的年平均出血率(ABR)。在12岁以下儿童患者中,Esperoct每周2次给予60 IU/kg(50-75 IU/kg)剂量时,中位ABR为1.95次。

此外,研究结果还显示,Esperoct在治疗和控制出血事件和围手术期管理方面同样有效。横跨所有研究和年龄组,Esperoct的耐受性良好,未发现任何安全问题。Esperoct的总体安全性与报告的其他长效FVIII产品相似。

Esperoct(N8-GP)是一种糖基聚乙二醇化形式的重组凝血因子VIII产品NovoEight(turoctocog alpha),开发用于A型血友病患者的治疗。糖基聚乙二醇化技术能够延长重组凝血因子VIII的循环半衰期,从而减少静脉给药次数,并降低出血发作频率。N8-GP的糖基聚乙二醇化位点位于turoctocog alfa截断的B结构域内。N8-GP是一种B结构域修饰的turoctocog alfa,因此由凝血酶活化生成的活性因子VIII与活化的内源性FVIII和turoctocog alfa相同。

NovoEight是诺德诺德第三代重组凝血因子VIII产品turoctocog alpha的商品名,于2013年获FDA和欧盟批准,用于A型血友病患者的预防性治疗和按需治疗,该产品利用了最新的基因重组及蛋白纯化技术。(生物谷Bioon.com)

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