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杜氏肌营养不良症药物!Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降

来源:本站原创 2019-07-12 09:28


2019年07月12日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics公司药物Exondys 51(eteplirsen)于2016年9月底获得美国FDA加速批准,成为首个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物。作为加速批准的一部分,Sarepta公司需要开展一项为期2年的随机对照研究,以验证药物的疗效。

近日,Sarepta公司与哈佛医学院、费城儿童医院、美国国立儿童医院、Paul D.Wellstone肌肉营养不良合作研究中心和俄亥俄州立大学在《神经肌肉疾病杂志》(Journal of Neuromuscular Diseases)上发表了三项临床试验的结果。这些特别试验集中在呼吸功能,比较了接受Exondys 51治疗的患者与来自国际神经肌肉合作研究组杜氏自然史研究(CINRG DNHS)全球数据库中年龄范围、类固醇使用、基因型匹配的患者。

包括一项对符合条件的非卧床(ambulatory)DMD患者进行了至少四年的研究,一项对主要的卧床(non-ambulatory)DMD患者进行了两年的研究,以及一项正在进行的针对7-16岁非卧床DMD患者的开放标签多中心研究。

所有三项研究均显示,接受Exondys 51治疗的患者呼吸功能下降显著减缓,并且在所研究的疾病的所有阶段都是一致的。作者总结称:“渐进性肺衰竭需要使用无创和有创通气,这是DMD进展的关键里程碑,会显著影响生活质量。通过增加肌营养不良蛋白的产生,Exondys 51可能保护呼吸肌、减缓肺功能下降,最终对发病率和死亡率产生积极影响。”

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。该病由抗肌营养不良蛋白基因(dystrophin gene)突变所致,属于进行性肌营养不良症常见类型。据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走。大部分DMD患者在3-5岁发病,7-12岁彻底丧失行走能力,20岁左右会因为心肌、肺肌无力死亡。

Exondys 51适用于抗肌营养不良蛋白基因(dystrophin gene)中存在确证突变可导致51号外显子跳跃(exon 51 skipping)的DMD患者,该类患者约占全部DMD病例的13%。Exondys 51可解决导致该类DMD病例的根本病因,能够产生有功能的抗肌营养不良蛋白。

目前,Sarepta公司另一款DMD药物golodirsen(SRP-4053)正在接受FDA的优先审查,将在8月19日获得审查结果,该药适用于抗肌营养不良蛋白基因中存在确证突变可导致53号外显子跳跃的DMD患者,这类患者约占全部DMD病例的8%。(生物谷Bioon.com)

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