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扩充罕见病管线!辉瑞完成8亿美元收购Therachon,获得软不发育不全新药TA-46

来源:本站原创 2019-07-02 10:07


2019年07月02日/生物谷BIOON/--美国制药巨头辉瑞(Pfizer)近日宣布成功完成对Therachon Holding AG的收购,这是一家专注于开发罕见病创新疗法的临床阶段生物技术公司。此次收购,辉瑞获得了Therachon公司主打在研药物TA-46,这是一款潜在首创的生物制剂,开发用于软骨发育不全(achondroplasia)的治疗。TA-46将补充辉瑞现有的罕见病资产组合。

这笔收购于今年5月公布,根据协议条款,辉瑞将支付Therachon公司一笔3.4亿美元前期付款,并根据TA-46的开发和商业化关键里程碑可能支付高达4.7亿美元的里程碑付款。Therachon公司的另一款药物apraglutide将由拆分出来的一家独立公司VectivBio开发,该药是一种每周一次的、潜在同类最佳的GLP-2类似物,正处于II期临床,开发用于短肠综合征的治疗。

软骨发育不全是短肢侏儒症最常见的类型,这是一种常染色体显性遗传病,影响全球约25万人,可能导致严重心血管、神经和代谢类并发症。约97%的软骨发育不全患者是由于在成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因上的点突变造成的,这一G380R变异导致FGFR3受体不会在激活后被降解,因而持续递送生长抑制信号。目前,还没有获批治疗这种疾病的疗法。

TA-46是一种实验性、可溶性重组人FGFR3诱饵蛋白,通过与FGF结合,防止FGF与发生突变的FGFR3结合,从而抑制过度激活的FGFR3信号通路,使该通路正常化。目前,TA-46已完成I期临床试验,该药正开发作为每周一次的皮下注射给药,用于治疗儿童和青少年患者。在美国和欧盟,TA-46均被授予了孤儿药资格。(生物谷Bioon.com)

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