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胃肠道间质瘤(GIST)精准治疗!强效激酶抑制剂avapritinib申请上市,基石药业引入国内开发

来源:本站原创 2019-06-23 16:15


2019年06月23日讯 /生物谷BIOON/ --Blueprint Medicines是一家精准医疗公司,专注于开发新一代靶向和强效激酶药物,用于具有特定基因特征的疾病。近日,该公司宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了靶向抗癌药avapritinib的新药申请(NDA)。该药是一种强效、高选择性KIT和PDGFRA抑制剂,此次NDA寻求批准avapritinib:(1)用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变的胃肠道间质瘤(GIST),而不论之前接受的疗法如何;(2)用于治疗四线GIST患者。

目前,这2类患者群体均没有有效的治疗药物。今年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的数据显示,avapritinib治疗携带PDGFRα D842V突变GIST患者的总缓解率达86%;治疗四线GIST患者的总缓解率为22%,中位缓解持续时间为10.2个月。

Blueprint Medicines公司已请求FDA对NDA进行优先审查,如果准许,NDA审查周期将缩短至6个月。该公司还计划在第三季度向欧洲药品管理局(EMA)提交avapritinib的营销授权申请(MAA)。

之前,avapritinib已获FDA授予治疗PDGFRα D842V突变、不可切除或转移性GIST患者的突破性药物资格。此外,avapritinib还获FDA授予了2个快速通道资格:(1)治疗携带PDGFRα D842V突变的GIST患者,而不论之前接受的疗法如何;(2)接受imatinib(伊马替尼)和第二种酪氨酸激酶抑制剂治疗后病情进展的GIST患者。

Blueprint Medicines公司首席医疗官Andy Boral博士表示:“对于携带PDGFRA基因18号外显子突变的GIST患者以及四线GIST患者而言,对能够提供持久缓解的新治疗方案存在着显著的医疗需求。通过靶向GIST潜在的分子驱动因素,avapritinib有潜力帮助这些患者实现精准治疗的益处。我们计划与FDA密切合作,尽快将avapritinib带给合适的GIST患者。”


avapritinib是一种研究性口服精准疗法,可选择性和强效地抑制KIT和PDGFRA突变激酶。该药是一种I型抑制剂,旨在靶向活性激酶构象;所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。avapritinib已被证实对胃肠道间质瘤(GIST)相关的KIT和PDGFRA突变具有广泛的抑制作用,包括针对与当前批准疗法耐药相关的激活loop突变的强劲活性。与已批准的多激酶抑制剂相比,avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。此外,avapritinib经独特的设计可选择性结合并抑制D816突变KIT,这是大约95%的系统性肥大细胞增多症(SM)患者中的一种常见疾病驱动因素。临床前研究表明,avapritinib能以亚纳摩尔效力强效抑制KIT D816V,并具有最小的脱靶活性。

目前,Blueprint Medicines公司正在开发avapritinib用于晚期GIST、晚期SM、惰性和冒烟型SM的治疗。之前,美国FDA已授予avapritinib治疗2种适应症的突破性药物资格:治疗携带PDGFRα D842V突变的不可切除性和转移性GIST,治疗晚期SM(包括ASM、SM-AHN、MCL亚型)。

就在最近,该公司公布了avapritinib治疗晚期SM患者的I期研究EXPLORER最新数据。结果显示,总缓解率达到了77%。此外,数据还显示,在涵盖晚期、冒烟型(smoldering)、惰性类型的SM患者中,均取得了一致的持久和深刻缓解,并且随时间推移缓解持续加深。此外,持续治疗长达34个月时,中位总生存期(OS)数据仍未达到。

根据上述更新数据,Blueprint公司计划在2020年第一季度向美国FDA提交一份新药申请,寻求批准avapritinib用于晚期SM患者的治疗,包括侵袭性SM(ASM)、伴有相关血液肿瘤的SM(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等亚型。

值得一提的是,2018年6月,基石药业与Blueprint达成独家合作及授权协议,获得了在大中华区开发和商业化avapritinib、BLU-554、BLU-667的独家权利,后2种也是具有高活性高选择性的激酶药物。(生物谷Bioon.com)

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