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A型血友病新药!诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct获欧盟批准,用于青少年及成人患者

来源:本站原创 2019-06-21 12:19


2019年06月21日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Esperoct(turoctocog alfa pegol,N8-GP),用于A型血友病青少年(≥12岁)及成人患者:常规预防性治疗降低出血发作频率、按需治疗控制出血发作、围手术期出血管理。诺和诺德已计划在2019年下半年在首批欧洲国家推出Esperoct。

在美国,Esperoct于2019年2月获得FDA批准,用于A型血友病成人及儿童患者。由于第三方知识产权协议,诺和诺德将无法在2020年之前在美国推出Esperoct。

Esperoct是一种半衰期延长的凝血因子VIII产品,用于A型血友病患者治疗。与标准半衰期因子VIII产品相比,Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期延长1.6倍,在儿童患者中的半衰期延长1.9倍。

此次批准,基于临床项目PATHFINDER的数据,这是在A型血友病中开展的最大规模的注册前临床项目,共有5个前瞻性多中心临床研究,其中包括270例(202例成人/青少年,68例儿童)既往已接受治疗(经治,PTP)的重度A型血有病(内源性FVIII活性<1%)且无抑制剂的患者和5年以上的临床暴露。该项目中Esperoct的总暴露时间为80425天,相当于889患者年的治疗时间。在所有年龄组和适应症中,Esperoct的耐受性良好,临床暴露5年以上未发现安全性问题。

该项目评估了Esperoct用于成人患者、儿童患者按需治疗、预防性治疗、外科手术止血的疗效和安全性。研究结果显示,Esperoct通过一种简单的、固定的给药方案(成人和青少年每4天、儿童每3-4天[每周2次]注射一次)在重度A型血友病患者中可提供有效的常规预防。在成人和青少年在,Esperoct每4天给予50 IU/kg剂量时,提供了有效的预防作用,并维持了低至1.18次事件的中位年平均出血率(ABR)。此外,研究结果还显示,Esperoct在治疗和控制出血事件和围手术期管理方面同样有效。横跨所有研究和年龄组,Esperoct的耐受性良好,未发现安全问题。Esperoct的总体安全性与报告的其他长效FVIII产品相似。

诺和诺德执行副总裁兼首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen表示,“我们很高兴收到欧盟对Esperoct的批准,该药将为A型血友病患者的治疗方案提供一个重要扩展。我们相信,Esperoct将为患者提供一种减轻负担、简单、固定剂量的血友病治疗方案,以预防和治疗出血事件,从而提高生活质量。”

Esperoct(N8-GP)是一种糖基聚乙二醇化形式的重组凝血因子VIII产品NovoEight(turoctocog alpha),开发用于A型血友病患者的治疗。糖基聚乙二醇化技术能够延长重组凝血因子VIII的循环半衰期,从而减少静脉给药次数,并降低出血发作频率。N8-GP的糖基聚乙二醇化位点位于turoctocog alfa截断的B结构域内。N8-GP是一种B结构域修饰的turoctocog alfa,因此由凝血酶活化生成的活性因子VIII与活化的内源性FVIII和turoctocog alfa相同。

NovoEight是诺德诺德第三代重组凝血因子VIII产品turoctocog alpha的商品名,于2013年获FDA和欧盟批准,用于A型血友病患者的预防性治疗和按需治疗,该产品利用了最新的基因重组及蛋白纯化技术。(生物谷Bioon.com)

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