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全球首批!Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市

来源:药明康德 2019-05-09 12:17

 

昨日,Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布,由两家公司共同开发的反义寡核苷酸药物Waylivra(volanesorsen)已获得欧盟委员会(EC)的有条件上市许可,作为家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成年患者控制饮食之外的辅助疗法,这些患者患有遗传性FCS,并且有高风险出现胰腺炎并发症,对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。值得注意的是,这是欧盟批准的唯一一个可以用于FCS患者的治疗药物,也是全球首个获批的FCS治疗药物。

FCS是由脂蛋白脂酶(LPL)功能受损引起的一种极其罕见、具有毁灭性的遗传性疾病,患病后可导致显着的日常影响和疾病负担,患者常常伴有焦虑、社交退缩、抑郁等心理障碍。FCS的特征为严重的高甘油三酯血症(>880mg/dL),可并发不可预测且潜在致命的急性胰腺炎。此外,FCS患者面临的风险还有由永久性器官损伤而引起的慢性并发症,包括慢性胰腺炎和胰源性糖尿病。据估计,全世界有3000至5000人患有FCS,其中约有1000人生活在欧洲。目前,临床上并没有有效治疗FCS的方法,Waylivra的获批对于全球FCS患者而言无疑是一个重要里程碑。

Waylivra是由Ionis设计并由Akcea和Ionis共同开发的反义寡核苷酸药物,也是Ionis在短短两年多时间内获得批准的第三种药物。该药旨在减少ApoC-III的产生,ApoC-III是一种在肝脏中产生的能够调节血浆甘油三酯的蛋白质,它也可能影响其他代谢参数。

欧盟委员会对Waylivra的上市批准,主要基于3期临床APPROACH研究和正在进行的APPROACH开放标签扩展(OLE)研究的结果,并得到3期临床COMPASS研究结果的支持。appROACH试验的结果显示,与安慰剂组相比,使用Waylivra治疗可以使甘油三酯水平相对降低94%。同时,Waylivra治疗的患者胰腺炎发作显着减少。

此次批准也遵循了欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)提出的积极意见。今年3月,CHMP推荐有条件批准反义寡核苷酸药物Waylivra用于FCS成年患者控制饮食之外的辅助疗法。作为有条件上市许可的一部分,Akcea和Ionis将根据注册进行非介入性批准后安全性研究(PASS)。

尽管Waylivra在去年5月获得了FDA咨询委员会推荐批准的积极意见,但却在同年8月被FDA拒绝批准。这一决定可能与血小板减少症的风险相关,在Waylivra治疗期间,受试者最常见的不良反应(超过10%)是与注射部位反应和血小板水平/血小板减少症相关的事件。这也提示FCS患者在Waylivra治疗期间,需要加强血小板减少症的早期检测和管理。

目前,Akcea正在积极推动Waylivra在美国和加拿大的上市进程。Akcea首席执行官Paula Soteropoulos表示:“我们计划今年在德国推出Waylivra,2020年继续将该药推出至其他欧洲国家。我们的团队已做好为FCS患者提供这种治疗方案的准备。”除了FCS之外,Waylivra正在家族性局部脂肪代谢障碍(FPL)患者中进行3期临床研究,预计将在今年年中报告该研究的最新数据。(生物谷Bioon.com)

 

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