新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 人物 » 深度访谈恒润达生副总宋晓东博士:国内细胞治疗机遇与挑战并存

深度访谈恒润达生副总宋晓东博士:国内细胞治疗机遇与挑战并存

来源:生物谷 2018-04-28 14:48

2017年诺华和Kite的CAR-T细胞疗法分别在8月和10月于美国批准上市,标志着细胞治疗在近两年取得的巨大突破。

目前细胞治疗的发展已经走上了快车道,但是面对CAR-T治疗的产业化以及CAR-T治疗实体瘤的挑战,行业内同仁依然任重而道远。相信很多人也都在瞩目何时有中国的细胞治疗产品获批上市,国内的细胞治疗还有哪些发展和突破的机会?正值梅斯医学旗下网站生物谷举办的第十届细胞治疗大会(2019-05-16至2019-05-19,上海),本次会议瞄准细胞治疗研究的最新研究动态和进展,围绕上市从细胞治疗的临床监管、治疗规范、细胞治疗安全性,新型细胞治疗技术、肿瘤免疫检查点抑制剂、干细胞移植治疗、基因编辑与细胞治疗、细胞治疗生产制造工艺等热门议题进行讨论。


(中)宋晓东博士

近日,生物谷访谈了上海恒润达生生物科技有限公司副总宋晓东博士,宋晓东博士分享了对于当前细胞治疗领域热门问题的看法:

当前CAR-T细胞疗法的发展瓶颈和策略

近年来,CAR-T细胞疗法得到了飞跃式的发展,具有巨大的潜力,但是在CAR-T的技术和产业发展上仍然面临一些瓶颈。

首先是技术上的瓶颈,CAR-T在淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤和急性髓系白血病等血液肿瘤的治疗中已经有了长足的发展,但是有的患者在使用CAR-T治疗又复发了,所以目前大家都在探索是否有二代或者是更有效的针对血液肿瘤的CAR-T产品来解决这个问题。

另一个技术瓶颈就是在实体瘤方面,CAR-T目前还没有有效的方法。实际上在国内排名前10的癌症都是实体瘤,开发针对实体瘤的CAR-T关键是要找到有针对性、特异性的靶点,以及克服肿瘤微环境。这些都是细胞治疗发展需要克服的技术瓶颈。

二是产业上的瓶颈,也就是如何将CAR-T产品推上市场。目前国内还没有CAR-T产品上市,作为CAR-T企业,都是希望可以将产品推上市,这样公司才能有长期的发展。但是在国内的法规环境下,CAR-T将来是以什么样的形式实现商业化?是以药品还是医疗技术的方式上市?国内从事CAR-T的企业和研究机构都在观望和思考将来的产业化问题。国外将CAR-T通过药品的形式上市,这一点已经非常明确。我们公司现在也在观望,希望国内的CAR-T产品能有一个很好的商业化发展方向。

国内CAR-T细胞疗法国际领先

除了美国以外,其他国家和地区CAR-T的发展相比中国,还是滞后的,不管是数量还是深度广度上。我们常称中国是制药大国,但是从来不称自己是制药强国。但现在踏入细胞治疗CAR-T领域,有些发达国家也已经希望从我们这里进口相关的产品和技术。所以针对这些国家来说,我们国内的CAR-T产品具有很好的前景,通过跟他们进行合作,在这些国家进行临床研究,惠及他们国家的癌症患者。

但是美国在CAR-T治疗方面的研究还是比我们要先进的,他们的基础研究和临床研究(深度和广度)还是高于我们的。我们很可能在CAR-T的临床研究数量已经超过了美国,但是他们研究的深度、靶点研究的种类和多中心的研究等还是高于我们的。

国内CAR-T细胞疗法的研发方向和成本优势

CAR-T的生产一般是使用逆转录病毒或者慢病毒,现在有的企业开始用非病毒的工艺生产,这些新方法具有很多优点,国内同行可以共同探讨。

目前我们公司的CAR-T产品质量已经可以和美国的产品相媲美,但是通过相应的成本控制策略,恒润达生的生产成本可以降到更低,这是我们的优势,也是很多国家来跟我们商讨合作的动力。

第一是工艺上成本控制,自动化的生产可以降低人为错误,但是自动化带来耗材的使用也有可能增加成本。我们公司讨论后决定最终还是向着自动化的方向发展,但是不能人为地自动化,而且增加高的附加值,这样就会影响到我们产品最后的价格。

第二是病毒的生产上的成本控制,恒润达生病毒的生产工艺为产业化做了很好的铺垫。我们通过稳转的方式建成了三级的产毒株细胞库,包括母细胞库、子细胞库和工作细胞库。所以病毒的主要生产步骤在研发的阶段已经完成了。在商业化生产时,只需要从工作细胞库里拿出一只产毒株,解冻、复苏、扩增,就可以提供给,比如300个人使用。我们的细胞库可以支持这个产品整个生命周期病毒的使用。这样病毒的生产费用基本上就降到最低,同时也保证了不同批次病毒生产的稳定性,为我们产品的产业化奠定了很坚实的基础。

未来细胞治疗产业化的发展方向与挑战

细胞治疗作为一个新的疗法,与传统的化药和大分子药物还是有区别的,所以它的产业化也有别于这些药物。细胞治疗产品的生产是个性化/自体的生产,每个批次只能给一个病人用,这对产业化来说就是一个很大的挑战。

另一个就是价格,目前美国上市的两个品种价格非常昂贵,相对于中国患者的承受能力,这个价格在中国是不合适的。对于国内CAR-T细胞治疗公司来说,在产业化方面就有更大的压力,除了质量要符合国外的标准,价格也要远远低于国外水平。因此我们就要在药物成本上减少资金投入,生产成本、检验、放行、物流等的成本都要进行控制,这样才能保证这么好的药品让所有的患者能够承受得起。这些都是细胞治疗产业化需要解决的问题。

还有就是作为细胞药物,怎么把它当作一个药品监管好。CAR-T作为一个有生命的细胞药物,是有别于小分子化药的。如何对其质量进行监管,特别是安全性方面进行很好的控制,让患者的安全得到保证,这是细胞治疗行业需要共同探讨的。要在安全性的基础上给患者带来更大的治疗效果,是我们需要不断探索的方向。

关于恒润达生和宋晓东博士

上海恒润达生生物科技有限公司的抗人CD19 T细胞注射液(CD19 CAR-T细胞)治疗复发/难治性CD19阳性弥漫大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤的I期临床研究,已在复旦大学附属中山医院完成了首例患者入组及单个核细胞采集,并且是国内首个启动的CAR-T细胞治疗淋巴瘤的新药注册临床试验(IND)研究。

宋晓东博士现任上海恒润达生生物科技有限公司副总经理,负责公司研发、临床、专利、注册、生产、质量、业务拓展和项目管理等部门的工作。宋博士目前正带领团队在国内、美国、欧洲和中东地区积极准备CAR-T临床试验的启动工作,为把自主研发的CAR-T推向世界和促进一带一路的技术合作做出应有的贡献。宋博士在1996年在美国路易斯安娜大学获得药物化学博士学位,美国康涅狄格州的奥林公司接受生物化学博士后训练。(生物谷Bioon.com)


温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关标签

最新会议 培训班 期刊库