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Celularity凭借胎盘干细胞或将引领细胞疗法规模制造新时代

来源:医麦客 2019-04-16 17:31

 

4月11日,Celularity公司宣布签订了一项长期租赁协议,将在新泽西州建立一个14.5万平方英尺的先进细胞制造和研究设施。该公司正在开发利用人胎盘干细胞衍生的同种异体细胞疗法。

作为全球制药巨头Celgene(新基)的衍生公司,Celularity自成立以来就受到了业界广泛的关注。

去年2月,该公司宣布已获得2.5亿美元的投资。公司计划利用这笔资金加速细胞和组织再生疗法,以解决癌症、慢性疾病、以及退行性疾病等广大未满足医疗需求。

值得注意的是,Celularity的创始人兼首席执行官RobertHariri博士是再生医学领域内最知名的人物之一,Hariri博士在人类胎盘衍生的细胞疗法和生物材料上做出了先驱性的贡献。在创立Celularity公司之前,他曾在Celgene工作,并且和基因组学领袖CraigVenter共同创建了HumanLongevity公司。

“这个领先的工作空间将把最先进的细胞制造技术与源自人类胎盘的细胞疗法的固有可扩展性,以及我们的IMPACTTM平台支持的端到端供应链管理结合起来,”Hariri博士说,“高效、模块化的GMP制造基础设施,是制造现成的细胞治疗解决方案的关键,比如我们正在研究的同种异体胎盘来源的NK细胞治疗,可以更快、更可靠、更经济地获得。”

综合设施将根据美国FDA和欧洲EMA法规和指导方针提供GMP生产,支持临床长期供应,如果得到批准,将商业生产其同种异体NK疗法(PNK)、低温贮藏PNK(CYNK)领导项目和其他胎盘衍生细胞疗法。

向现货细胞疗法,各大公司纷纷建厂

自体细胞的分离和体外操作都需要昂贵的专用设备、良好的生产实践(GMP)设备以及专业的技术人员。在许多情况下,自体T细胞分离和扩增是存在问题的或不可能的,例如在化疗后的免疫抑制患者或具有免疫缺陷的恶性肿瘤患者。

尽管这些方法的可行性和有效性已在临床环境中得到证实,但是这些细胞疗法的一个共同点就是必须在患者接受治疗之前进行个性化定制。

因此作为一种个性化定制的疗法,其价格昂贵,治疗过程复杂是必然的。考虑到这一点,各大公司开始转向2.0细胞疗法-同种异体的现货(offtheshelf)解决方案。在这个背景下,建厂也成为了一种集体行为。

今年2月,由前KitePharma团队创立的美国AllogeneTherapeutics宣布,它将在加利福尼亚州纽瓦克建造一个118,000平方英尺的细胞治疗制造工厂,以支持其AlloCAR-T候选疗法产品供应。其表示已经在加利福尼亚州纽瓦克的一个地点签订了租赁协议,以建造一个118,000平方英尺的细胞疗法制造工厂。

紧接着的3月,法国细胞疗法公司Cellectis又宣布,将在北卡罗来纳州建造一个82,000平方英尺的商业制造工厂,以生产其同种异体CAR-T产品,并已签署了租赁协议。该公司还开始在法国巴黎建造一个14,000平方英尺的工厂,提供原料供应。

源于胎盘,现货细胞疗法

不同于其他的公司,Celularity的产品开发是建立在大多数人甚至从未考虑过的生物技术的基础上的,是基于胎盘干细胞的创新生物技术模型。

10多年前,用于医疗的干细胞往往只能从骨髓、婴儿脐带以及流产的死婴组织获取,伦理争议将其推向风口浪尖。而能够避免伦理争议胎盘干细胞在当时被宣传为胚胎干细胞的潜在替代品,由于胎盘组织中含有近十倍于脐带血的干细胞,因此其经济潜力不可估量。

面对充满诱惑力的技术,全球制药巨头Celgene看准发展机遇,在那个时期开始了一系列的收购,布局新领域。Hariri博士也随之成为Celgene新细胞治疗部门的领头人。在之后的14年,Celgene公司在Hariri的带领下,利用胎盘来源干细胞开发了针对克罗恩氏病、关节炎、中风等多种疾病的革命性治疗技术。

现如今,作为Celgene的衍生公司,Hariri博士携Celularity闪亮登场!他表示胎盘干细胞的商业化会产生1000万美元的年销售额。Hariri对这项技术的潜力充满了信心,他说:“Celgene让我在十五年的时间里建立了世界上最大的细胞疗法公司。我们认为,从整形外科到神经系统疾病等各种生物材料都有丰富的应用前景。”

与针对癌症的个性化T细胞疗法不同,Celularity使用的T细胞将由胎盘制成,这意味着同样的细胞系可以用于任何人,具有降低制造成本的潜在可能性。(目前的CAR-T治疗起价为每名患者37.3万美元)

此外,公司表示,其已获得加利福尼亚州生物技术公司SorrentoTherapeutics的50种潜在CAR-T结构的授权。更令人印象深刻的是,利用胎盘细胞研发的通用型CAR-T将会创建标准化产品,而且理论上不会引起患者自身免疫系统的攻击。

主要候选产品,正积极推进

3月29日,在AACR年会上,Celularity公布了研究性同种异体自然杀伤(NK)细胞疗法PNK-007的两项1期研究结果,用于治疗急性髓性白血病(AML)和多发性骨髓瘤(MM)的患者。

针对AML的研究结果表明,PNK-007在血液和骨髓中持续存在长达一个月,这证明了PNK-007在HLA(人类白细胞抗原)不匹配患者中扩增和进一步成熟。

公司计划在2019年下半年开展AML患者的1b/2a期研究和MM患者的2期研究。这些研究将调查CYNK-001的安全性和有效性,CYNK-001是PNK-007的冷冻保存后继产品。

“PNK-007的这些首次人体试验的积极结果证实了我们从胎盘细胞获得细胞治疗的独特方法,并表明这种研究性免疫疗法有可能成为严重血液癌症患者的一种重要选择,包括那些接受过大量预处理且先前治疗失败的患者,或接受过自体干细胞移植的患者,”Hariri博士说。“考虑到目前可用的患者来源和成人供体细胞疗法所带来的挑战,我们认为非常需要下一代、同种异体、现成的免疫疗法,这些疗法对患者和医疗保健系统来说更易接受、更易获得、更实惠。”

除了来自PNK-007研究的结果,Celularity还将在一个口头会议上展示临床前数据,评估其从人类胎盘CD34+祖细胞中提取的专有基因修饰的同种异体NK细胞(GM-NK),用于治疗广泛的血癌和实体肿瘤

早期临床前研究表明,PNK的这种基因修饰促使对一系列血液学和实体癌细胞系以及原发肿瘤细胞的抗肿瘤活性增加了两到四倍。

“我们期待推进这一重要项目,因为它将为基因改造的NK细胞治疗铺平道路,使其成为癌症患者的另一种选择,”Hariri博士继续说。(生物谷Bioon.com)

 

 

 

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