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首个短程口服药物!默克Mavenclad(克拉屈滨片)获美国FDA批准,治疗2类多发性硬化症

来源:本站原创 2019-03-30 10:23


2019年03月30日讯 /生物谷BIOON/ --德国默克(Merck KGaA)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Mavenclad(cladribine,克拉屈滨片剂),用于复发缓解型多发性硬化症(RRMS)和活动性继发进展型多发性硬化症(SPMS)成人患者的治疗。Mavenclad是首个也是唯一一个获FDA批准、在2年内最多口服20天即可提供2年疗效的口服多发性硬化症(MS)药物。

由于Mavenclad的安全性,一般推荐使用Mavenclad治疗对其他MS替代药物应答不足或不能耐受的患者,而不推荐在临床孤立综合征(CIS)患者中使用Mavenclad。该药的标签中附有一则黑框警告,提示潜在的恶性肿瘤风险和致畸风险,其标签中也定义了相关的禁忌症。

Mavenclad是一种短程口服疗法,选择性和周期性靶向被认为是复发型多发性硬化症(RMS)病理过程中不可或缺的淋巴细胞。该药的活性药物成分cladribine是一种嘌呤类似物,这是一种靶向淋巴细胞的合成化疗药物,可以选择性抑制免疫系统。该药在化学结构上模仿了腺苷,从而抑制腺苷脱氨酶,干扰了细胞合成DNA的能力。cladribine只由淋巴细胞激活,非激活的cladribine会很快从所有其他细胞中移除。

在欧盟,Mavenclad于2017年8月获批治疗RMS,目前已在50多个国家获得批准。本周一,Mavenclad也获得了瑞士医疗产品管理局(Swissmedic)批准,治疗高度活跃的复发缓解型多发性硬化症(RRMS),该药是瑞士首个在2年内最多口服20天可提供长达4年疾病控制的RRMS药物。

默克医疗保健首席执行官兼默克执行董事会成员Belén Garijo表示,“MS是中青年人非创伤性残疾的主要原因,我们很荣幸将Mavenclad引入美国的临床实践。Mavenclad为治疗MS开辟了一条新途径——这是第一种最多口服治疗20天即能给患者提供2年疗效的治疗方法。这一批准证明了我们长期以来对MS患者的承诺。”

MS中心联盟(CMSC)首席执行官June Halper表示,“FDA对Mavenclad的批准对于患有RRMS和活动性SPMS的人来说是个大好消息。Mavenclad提供了一个新的、有效的治疗选择,具有不同于目前任何其他药物的口服给药方案,不输注、不注射,一年服药不超过10天。Mavenclad将成为MS患者群体中的一种受欢迎的口服疗法。CMSC祝贺默克公司将Mavenclad作为第一个短程口服治疗选择带到美国。”

85%的MS患者最初被诊断为RRMS,其特点是新发或逐渐加重的神经症状。大多数RRMS患者最终会过渡到SPMS,随着时间的推移,神经功能逐渐恶化。SPMS可以在不同的时间点上进一步表现为活跃(有复发和/或新的MRI活动的证据)或不活跃。

在临床试验项目中,共有1976例患者接受了总共9509患者年的治疗,其中包括随访在内的平均研究时间约为4.8年,24%的随访时间为8年。Mavenclad通过疾病活动的关键指标,如年复发率、残疾进展和磁共振成像(MRI)活动,证明了临床疗效:(1)与安慰剂组相比,Mavenclad组患者的年复发率相对降低了58%(0.14 vs 0.33,p<0.001);(2)Mavenclad短期口服治疗2年后,81%的患者没有复发,而安慰剂组为63%(p<0.05);(3)与安慰剂组相比,Mavenclad组患者3个月确证残疾进展(CDP,采用扩展残疾状态量表[EDSS]评估)风险降低了33%(p<0.05);(4)与安慰剂组相比,Mavenclad组患者T1加权钆增强脑损伤以及新发或扩大的T2脑损伤中位数较低(0 vs 0.33和0 vs 0.67,p<0.001)。

关键III期研究中报告的最常见不良反应(>20%)为上呼吸道感染、头痛和淋巴细胞减少症。临床项目报告的严重不良反应包括恶性肿瘤(Mavenclad治疗组 vs 安慰剂组:0.27例/100患者年 vs 0.13例/100患者年)、带状疱疹感染(2.0% vs 0.2%)、口腔疱疹(2.6% vs 1.2%)。

在2个治疗疗程结束后,不进行额外的Mavenclad疗程。在第3年和第4年接受Mavenclad再治疗可能会进一步增加恶性肿瘤的风险。在完成2个治疗疗程后2年多的时间内,再次启动Mavenclad治疗的安全性和有效性还没有被研究。(生物谷Bioon.com)

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