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特发性肺纤维化新药!美国FDA授予新型抗纤维化免疫调节剂PRM-151突破性药物资格

来源:本站原创 2019-03-30 10:20


2019年03月30日讯 /生物谷BIOON/ --Promedior是一家临床阶段的生物技术公司,专注于开发靶向疗法治疗涉及纤维化的疾病。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型抗纤维化免疫调节剂PRM-151治疗特发性肺纤维化(IPF)的突破性药物资格(BTD)。就在最近,该公司已与FDA就PRM-151的III期临床研究设计达成了一致意见,采用用力肺活量(forced vital capacity,FVC)作为主要终点,6分钟步行距离(6MWD)作为关键次要终点。

BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道,旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物,在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导,保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

值得一提的是,PRM-151是自2014年以来FDA授予IPF领域BTD的首个药物,突显了该药与当前批准的疗法相比,为IPF患者提供实质性改善的潜力。

Promedior首席执行官Jason Lettmann表示,“BTD强调了IPF中PRM-151的疾病改变潜力,这是一种严重的、限制生命的肺病,尽管目前有可用的治疗方法,但患者预后仍然很差,平均生存期为3-5年。我们在IPF中的关键项目旨在展示能够为患者提供有意义益处的结果,并在市场上超越护理标准。除IPF外,PRM-151还可治疗其他纤维化疾病,我们的团队仍致力于评估在其他呼吸、肿瘤学、肝病和肾病适应症方面提升这一有希望候选药物的战略机会。”

FDA授予PRM-151 BTD,是基于一项随机双盲II期临床研究的数据。该研究共入组了117例IPF患者,其中79%的患者接受过Esbriet(pirfenidone,吡非尼酮)或Ofev(nintedanib,尼达尼布)治疗,研究评估了PRM-151(每4周一次)相对于安慰剂的疗效和安全性

结果显示,在治疗第28周,与安慰剂组相比,PRM-151治疗组FVC百分比变化显著减低(-2.5% vs -4.8%,p=0.001),表明显著减少了肺功能下降。此外,与安慰剂组相比,PRM-151治疗组6MWD测试表现出临床意义的改善(-0.5米 vs -31.8米,p<0.001)。在PRM-151治疗组中几乎稳定的6MWD结果是史无前例的,表明IPF患者的整体功能能力有潜在受益。研究中,患者对PRM-151的短期每月一次输注具有良好的耐受性,研究药物依从性为97%。

人PTX-2晶体结构(图片来源:Promedior公司)

PRM-151是一种重组的内源性人类先天免疫蛋白pentraxin-2(PTX-2),该蛋白在组织损伤部位具有特异性活性。PRM-151是一种激动剂,作为巨噬细胞极化因子来预防和潜在地逆转纤维化。PRM-151在多个纤维化疾病的临床前模型中显示出广泛的抗纤维化活性,包括肺纤维化、骨髓纤维化、急性和慢性肾病、肝纤维化和年龄相关的黄斑变性。除了IPF的随机II期研究外,健康受试者和IPF患者的Ia和Ib期临床研究表明,PRM-151具有良好的耐受性。此外,对IPF患者进行的Ib期研究在探索性疗效终点中显示了令人鼓舞的结果。

IPF是一种严重的、限制生命的肺病,以纤维化和肺组织瘢痕为特征,诊断后平均生存期为3-5年。正常肺组织发生纤维化会限制肺部充满空气的能力,并减少吸入空气中氧气向血流的转移,从而降低氧气向大脑和其他器官的输送。IPF患者最常出现渐进性呼吸短促,特别是劳累、慢性咳嗽、疲劳无力和胸部不适。目前已获得批准的药物可以减缓病情发展,但不能阻止病情的发展,唯一的治疗方法是肺移植,这是一种仅对少数患者有效的选择。虽然估值各不相同,但据信IPF可能影响美国约13万名患者和欧洲约7.6万名患者。(生物谷Bioon.com)

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