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罕见病新药!美国FDA授予酶替代疗法RVT-801治疗法韦尔病的孤儿药资格和快速通道资格

来源:本站原创 2019-03-28 15:04


2019年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --Enzyvant是一家专注开发创新性疗法治疗罕见病的生物医药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予RVT-801罕见儿科疾病资格和快速通道资格。在美国和欧盟,RVT-801之前还被授予了孤儿药资格。RVT-801是一种实验性酶替代疗法(ERT),目前处于临床前开发阶段,开发用于法韦尔病(Farber disease)的治疗,这是一种罕见的溶酶体贮积症,可引起全身各种症状,鉴尚无批准的治疗方法。

FDA的罕见儿科疾病资格认定授予那些开发用于影响美国18岁或18岁以下儿童且患病人数在20万以下的严重或危及生命疾病的药物。如果RVT-801的生物制剂许可申请(BLA)获得了批准,Enzyvant公司将有资格获得一张优先审查凭证(PRV)。

快速通道资格认定旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道资格,意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动,在提交上市申请后也可能会获得FDA的优先审查。

RVT-801是一种重组人酸性神经酰胺酶(rhAC),作为一种潜在的酶替代疗法治疗酸性神经酰胺酶缺乏症,表现为法韦尔病。在法韦尔病小鼠模型中,RVT-801被证明具有生物活性,减少了神经酰胺的积累和相关组织炎症。

法韦尔病(Farber disease)是一种罕见、并被认为显著诊断不足的疾病,患者往往误诊为少年特发性关节炎。这种疾病是由ASAH1基因突变引起的,导致酸性神经酰胺酶(一种重要的溶酶体酶)缺乏。这种缺陷导致神经酰胺在细胞内积聚,神经酰胺具有促炎和促凋亡作用。

法韦尔病患者通常表现为关节挛缩或关节炎、皮下结节和/或声音微弱或嘶哑的主要症状。更严重的症状还可能包括由于大脑受累而导致的认知发育受损,以及对肺、肝和骨骼的影响(骨溶解)。该病通常在儿童早期发病,但也可能在生命后期发病。(生物谷Bioon.com)

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