打开APP

近期纤维化疾病重要研究成果一览

  1. 囊性纤维化
  2. 干细胞
  3. 疗法
  4. 联合疗法
  5. 药物

来源:本站原创 2019-03-22 22:39

本文中,小编整理了近期科学家们在纤维化疾病研究领域取得的研究成果,与大家一起学习!【1】Nature:常用的抗真菌药物—两性霉素有望治疗囊性纤维化doi:10.1038/s41586-019-1018-5近日,一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,来自伊利诺伊大学的科学家们通过研究发现,一种广泛使用的抗真菌药物或能有效治疗囊性纤维化病人,囊性纤维化是一种会引发机体肺部严重损伤的遗传性障碍,

本文中,小编整理了近期科学家们在纤维化疾病研究领域取得的研究成果,与大家一起学习!

【1】Nature:常用的抗真菌药物—两性霉素有望治疗囊性纤维化

doi:10.1038/s41586-019-1018-5

近日,一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,来自伊利诺伊大学的科学家们通过研究发现,一种广泛使用的抗真菌药物或能有效治疗囊性纤维化病人,囊性纤维化是一种会引发机体肺部严重损伤的遗传性障碍,利用人类细胞和动物模型进行研究,研究人员发现,两性霉素(amphotericin)或能帮助恢复肺部细胞的功能,并能更好地帮助患者抵御慢性细菌性肺部感染,相关研究结果由美国国家心肺血液研究所提供资助。

如果在人类研究中能证实上述结果的话,那么药物两性霉素对于美国3万名患者乃至全球7万多名患者将是一个非常大的好消息,同时对一小部分囊性纤维化患者(10%)也将有非常特殊的前景,这部分患者对任何疗法并没有反应。医学博士Martin D. Burke说道,如今两性霉素已经获批上市,我认为其将会是治疗囊性纤维化的候选药物。

【2】Nature:揭示结缔组织持续激活导致纤维化疾病的分子机制

doi:10.1038/s41586-019-0896-x

在一项新的研究中,来自德国、瑞士、美国、澳大利亚和奥地利的研究人员破解了一个分子网络,这在未来可能为治疗器官瘢痕提供一种新的方法。这些结果表明蛋白PU.1导致结缔组织的病理性沉积。相关研究结果于2019年1月30日在线发表在Nature期刊上。

在诸如系统性硬化病之类的结缔组织疾病(统称为纤维化疾病)中,结缔组织细胞的过度激活导致组织硬化和受影响器官内的瘢痕形成。原则上,这些疾病可以影响任何器官系统,并且经常导致器官功能的破坏。结缔组织细胞在健康个体的正常伤口愈合中起关键作用。然而,如果结缔组织细胞的激活不能被关闭,那么纤维化疾病就会发生,在这类疾病中,大量的基质在组织中沉积,从而导致受影响组织形成瘢痕和遭受功能障碍。迄今为止,科学家们还没有充分理解为何修复过程在纤维化疾病中发生故障。

【3】Nat Metabol:一种新方法或能有效抑制癌症放疗患者的皮肤纤维化

doi:10.1038/s42255-018-0008-5

近日,一项刊登在国际杂志Nature Metabolism上的研究报告中,来自多伦多大学的科学家们通过研究开发了一种新方法,其能通过控制代谢模式潜在遏制皮肤的纤维化,皮肤纤维化是癌症患者接受放疗经常产生的一种副作用,其会影响癌症幸存者的生活质量。

研究者Xiao Zhao博士表示,我们想通过研究寻找一种方法降低放射所诱发的皮肤纤维化程度,即正常组织进行性地增厚,其会诱发皮肤疼痛和功能异常表现;引发皮肤纤维化的潜在问题是细胞外基质的过度积累,而细胞外基质则是所有组织的支撑结构;目前并没有有效的疗法能够降低皮肤中细胞外基质的过度积累。

【4】NEJM:一种新型的三重联合药物疗法有望彻底治疗囊性纤维化

doi:10.1056/NEJMoa1807120

近日,一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中,来自昆士兰大学等机构的科学家们通过对招募进2期临床试验中的7名囊性纤维化患者进行研究发现,一种新型的三重联合药物疗法有望增加囊性纤维化患者的预期寿命,改善患者的生活质量;研究人员旨在开发出新型疗法来治疗囊性纤维化患者。

研究者Burr博士说道,将一种名为的新药与当前两种疗法结合后,就能够明显使得囊性纤维化患者的肺部功能改善10%,这种治疗效果较为明显。在临床试验中患者的肺部功能得到了明显改善,这是研究人员此前无法实现的治疗效果。研究者指出,早期阶段的研究已经得到了积极性的结果。在囊性纤维化疾病中,大部分患者都会因为肺部疾病死亡,因此改善或维持患者的肺部功能是患者进行治疗的主要方法。

【5】AJRCCM:纤维化发生的机制

doi:10.1164/rccm.201708-1580OC

先天性肺纤维化(IPF)是一种难以治愈的肺部疾病,起因不明且治疗手段有限。目前的研究表明信号分子WNT5A对于疾病的进展具有关键的作用。如今,来自德国的研究者们发现了该分子导致纤维化疾病发生的内在机制。IPF伴随着胞外小泡的数量的上升,进一步将WNT5A信号传递到肺脏内部。相关结果发表在《American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine》杂志上,该研究为疾病的诊断以及治疗都提供了新的线索。

肺纤维化伴随着肺脏结缔组织形成数量的增多,会导致肺脏呈现纤维化的特征。这会导致肺脏内表面微型滤泡的数量的降低以及肺脏延展性的下降。最终导致肺脏功能的损伤。IPF是一类特别严重的疾病类型,但患病原因并不明确。目前已有的药物能够延缓疾病的进程,但难以根本性地阻止。

【6】Stem Cell Res Ther:研究者有望利用干细胞移植来治疗囊性纤维化疾病

doi:10.1186/s13287-018-0911-4

近日,一项刊登在国际杂志Stem Cell Research & Therapy的研究报道中,来自阿德莱德大学的科学家们在囊性纤维化研究方面取得了重要研究进展,研究人员发现,促使遗传障碍的细胞或会被健康的细胞成功取代,相关研究或能帮助研究人员应用细胞移植疗法来治疗人类的免疫缺陷性疾病。

研究者Nigel Farrow博士指出,目前全球有7万人患有囊性纤维化疾病,而且并没有有效的治疗手段,而肺部疾病是引发人群健康状况较差以及寿命缩短的主要原因。在澳大利亚,每2500名婴儿中就有1名婴儿患有囊性纤维化疾病,而且25名个体中就有1人携带有缺陷性的基因,尽管携带者并不会受到这种疾病的影响,但其常常会将这种基因遗传给下一代,如果父母双方都是携带者的话,其所生育的孩子就有四分之一的概率患上囊性纤维化疾病。

【7】Nat Med:糖尿病药物二甲双胍或能有效逆转肺部纤维化

doi:10.1038/s41591-018-0087-6

近日,一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中,来自阿拉巴马大学的研究人员通过研究首次发现,利用靶向作用细胞代谢的药物疗法或能逆转机体肺部纤维化作用;这项最新研究结果非常重要,因为尽管目前科学家们在阐明肺部纤维化病理学机制上取得了重大进展,但他们依然缺乏相应的干预或治疗手段。

当肺部出现损伤,比如感染、辐射或接受化疗后,肺纤维化就会发生,其发生或许有一些未知原因,比如特发性肺纤维化(idiopathic pulmonary fibrosis,IPF),其是一种进行性,最终会致患者死亡的肺部障碍,在美国每年大约有15万人会患上特发性肺纤维化,而且该病在全球影响着超过500万人的健康。

这项研究中,研究人员利用来自特发性肺纤维化患者的肺部组织、小鼠的肺部成纤维细胞以及肺纤维化小鼠模型进行研究,结果发现,特殊的药物疗法就能够逆转肺部纤维化,同时还会影响疾病的发生机制。更有意思的是,研究人员还指出,这种有效逆转肺纤维化症状的药物就是二甲双胍,这是一种安全广泛使用的用来治疗非胰岛素依赖性糖尿病的药物。

【8】Mol Ther:脂质体纳米颗粒增强基因疗法治疗囊泡性纤维化的疗效

doi:10.1016/j.ymthe.2018.05.014

尽管数年前研究人员就开始采用基因治疗纠正囊性纤维化跨膜电导调节体(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator,CFTR)来治疗囊性纤维化,但是基因疗法治疗囊性纤维化的潜力并没有得到该有的关注。

通过纳米颗粒输送mRNA是一种将遗传物质输送进入大量广泛分布细胞群体(例如呼吸道上皮细胞)的强有力技术。为了研究纳米颗粒输送mRNA治疗囊性纤维化的临床应用前景,来自俄勒冈州立大学药学院药学系等单位的科学家们近日开发出了一种基于临床相关脂质的脂质体纳米颗粒(lipid-based nanoparticle,LNP),并用它包装和输送化学修饰的CFTR mRNA(cmCFTR)进入病人来源的支气管上皮细胞,结果发现莫定位CFTR数量增加,恢复了其作为氯离子通道的主要功能,相关研究成果于近日发表在《Molecular Therapy》上。

【9】Hepatology:南方医科大学发现治疗肝纤维化的潜在新靶点

doi:10.1002/hep.29881

脾酪氨酸激酶(Spleen tyrosine kinase)在免疫细胞信号途径中发挥重要作用,也有报道称SYK是人类肝细胞癌的一个新生物标志物。肝纤维化是一个由各种致病因子导致肝内结缔组织异常增生的病理过程,任何肝脏损伤在肝脏修复愈合过程中都可能引起肝纤维化,如果不及时治疗,长期持续就会发展成肝硬化,进而可能发展为肝癌。来自南方医科大学的研究人员最近在国际学术期刊Hepatology上发表了一篇文章,对SYK促进肝纤维化的机制以及靶向SYK治疗肝纤维化的可能性进行了比较深入的探讨。

在这项研究中,研究人员在正常肝组织、HBV感染、HCV感染以及非酒精性脂肪肝炎的肝组织(病例数分别为36、127、22和30)中评估了SYK细胞内定位以及SYK表达与肝脏纤维化的关系,还在SYK敲低的肝星形细胞(HSC)中用PCR芯片的方法检测了转录因子表达的变化。研究人员还在LX-2细胞、TWNT-4细胞、人原代肝星形细胞以及三种纤维化/肝硬化动物模型(包括四氯化碳小鼠模型以及二乙基亚硝胺和胆道结扎大鼠模型)中研究了SYK拮抗剂对肝纤维化过程的抑制作用。研究结果表明SYK拮抗剂能够通过抑制肝星形细胞的激活有效抑制肝脏纤维化,并降低梗阻性黄疸的发生,抑制动物模型体内肝细胞癌的发生。

【10】Nat Commun:新研究揭示治疗肺纤维化的关键时间窗口

doi:10.1038/s41467-019-08504-7

最近在Nature Communications上发表的一项新研究调查了丹麦青年肺纤维化患者10年内的感染情况。这是迄今为止最大规模的纵向研究。CF患者具有遗传缺陷,其导致肺脱水,进而导致通常由铜绿假单胞菌引起的严重且持续的肺部感染。

该研究表明,在铜绿假单胞菌感染后的前两到三年内,细菌已经迅速适应环境,生长缓慢并优化其生存适应性。研究者表示,在我们所有患者的头三年内,细菌平均会显着减缓其生长速度,并降低他们对环丙沙星的敏感性,环丙沙星是治疗CF患者的第一线药物。这意味着应该密切关注这段时间是为了避免感染变得持久。(生物谷Bioon.com)

生物谷更多精彩盘点!敬请期待!

版权声明 本网站所有注明“来源:生物谷”或“来源:bioon”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物谷网站所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任。取得书面授权转载时,须注明“来源:生物谷”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。

87%用户都在用生物谷APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->