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罕见病新药!阿斯利康SRC抑制剂saracatinib获美国FDA孤儿药资格,治疗特发性肺纤维化(IPF)

来源:本站原创 2019-03-19 08:42


2019年03月19日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予saracatinib治疗特发性肺纤维化(IPF)的孤儿药资格。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

saracatinib由阿斯利康发现,该药是一种SCR激酶抑制剂,该激酶调节包括细胞生长和细胞分化在内的广泛的细胞功能。之前,阿斯利康一直在评估saracatinib用于肿瘤学领域,该药治疗IPF的II期临床尚未启动

saracatinib分子结构式(图片来源:Wikipedia)

IPF是一种罕见的肺部疾病,会造成致命的、不可逆转的、渐进性的肺部疤痕(纤维化),导致呼吸困难,同时导致心脏、肌肉和关键器官无法获得足够的氧气来正常工作。IPF病情进展可快可慢,但最终都会导致废止变硬,停止工作。据估计,在美国大约有10万例IPF患者。IPF是一种比癌症更可怕的疾病,其病因不明,也无法治愈。IPF会不可避免地导致呼吸急促并破坏健康肺组织。确诊后,有大约一半的患者生存时间只有3年,5年生存率大约为20%-30%。IPF通常发生在45岁以上人群中,男性患者多于女性。

阿斯利康生物制药研发执行副总裁Mene Pangalos表示,“IPF对患者的生活有重大影响,急需新的治疗方法。IPF是我们呼吸研究策略的一个新补充,我们现在非常感兴趣的是,saracatinib在治疗这种难治性疾病方面是否是一种有效的方法。”(生物谷Bioon.com)

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