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治疗软骨发育不全!长效C型利钠肽前体药物TransCon CNP获美国FDA授予孤儿药资格

来源:本站原创 2019-03-15 08:34


2019年03月15日讯 /生物谷BIOON/ --Ascendis制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格(ODD)。TransCon CTN是一种长效C型利钠肽(CNP)前药(prodrug),每周一次皮下注射,通过提供持续的、安全的、治疗水平的CNP暴露,解决软骨发育不全的各个方面问题。

软骨发育不全是最常见的侏儒症,影响全球大约25万人,目前还没有获得FDA批准的治疗方法。软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和并存疾病,包括枕骨大孔缩小、睡眠呼吸暂停和慢性耳部感染。患者常常面临多次手术,来减轻多种并发症

软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因中的一个常染色体显性激活突变引起的,该突变导致FGFR3和CNP信号通路的作用失衡。临床前和临床数据表明,CNP通路可刺激生长。增加的CNP可抵消下游FGFR3突变的影响,从而促进骨骼生长。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

Ascendis公司首席医疗官医学Jonathan Leff表示,“我们很高兴FDA授予TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格。我们的候选药物Transcon CNP不仅有潜力解决身高问题,而且有潜力解决这种疾病的共病问题。”

在健康受试者中开展的I期临床研究显示,Transcon CNP单次给药后在7天内可连续提供目标水平的CNP暴露,可支持每周一次的给药,同时具有良好的耐受性安全特性。基于这些初步结果,Ascendis公司计划在今年第三季度启动对软骨发育不全儿童进行II期临床试验。”

目前,Ascendis公司正在利用其创新的前药技术,建立一个领先的、完全集成化的罕见病公司。该公司利用TransCon技术与临床上已验证的母体药物创造新的疗法,这些疗法具有同类最佳(best-in-class)的疗效、安全性和/或便利性。除了TransCon CNP之外,该公司还有2个罕见内分泌学资产:(1)TransCon Growth Hormone是一种每周一次的生长激素,目前处于III期临床,评估治疗生长激素缺乏症(GHD)的潜力;(2)TransCon PTH是一种长效的甲状旁腺激素(PTH)前药,目前处于I期临床,治疗甲状旁腺功能减退症。

此外,Ascendis公司也与赛诺菲在糖尿病领域、与罗氏旗下基因泰克咋眼科学领域有多个产品合作。(生物谷Bioon.com)

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