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骨髓纤维化新药!新基高度选择性JAK2抑制剂fedratinib获美国FDA优先审查

来源:本站原创 2019-03-06 09:07


2019年03月6日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基(Celgene)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理fedratinib的新药申请(NDA)并授予了优先审查资格,该药是一种高度选择性的JAK2抑制剂,用于治疗骨髓纤维化患者,这是一种严重的骨髓疾病,会破坏人体正常的血细胞生成。根据《处方药用户收费法》,FDA将在2019年9月3日作出审查决定。

之前,FDA已授予fedratinib治疗继发性和原发性骨髓纤维化的孤儿药资格。新基还计划评估fedratinib与另一种药物luspatercept的组合疗法。

fedratinib的NDA是基于III期临床研究JAKARTA和II期临床研究JAKARTA2的数据。其中,JAKARTA是一项随机、安慰剂对照研究,在原发性或继发性骨髓纤维化患者中开展;JAKARTA2是一项单臂、开放标签研究,在既往已接受ruxolitinib治疗的原发性或继发性骨髓纤维化患者中开展,ruxolitinib是FDA唯一批准的治疗该疾病的药物。来自这2项研究的结果已经发表在同行评审的期刊上。

新基首席医疗官医学博士Jay Backstrom表示,“fedratinib的NDA获FDA受理并授予了优先审查资格,该药代表着骨髓纤维化患者群体中多年来第一个潜在的新治疗方案。骨髓纤维化治疗领域存在着明确的未满足医疗需求,我们相信,fedratinib在骨髓纤维化的治疗中将发挥重要作用,我们期待着在随后的审查进程中与FDA密切合作。”

fedratinib分子结构式(图片来源:Wikipedia)

fedratinib是一种口服激酶抑制剂,对野生型和突变激活的Janus相关激酶2(JAK2)和FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)具有活性。fedratinib是一种JAK2选择性抑制剂,与家族成员JAK1、JAK3和TYK2相比,它对JAK2具有更高的抑制作用。JAK2的异常激活与骨髓增生性肿瘤(MPN)有关,包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症。

在表达突变激活JAK2或FLT3的细胞模型中,fedratinib可降低信号转导子和转录激活子(STAT3/5)蛋白的磷酸化,抑制细胞增殖,诱导凋亡细胞死亡。在JAK2V617F驱动的骨髓增生性疾病小鼠模型中,fedratinib阻断了STAT3/5的磷酸化,提高了存活率,改善了疾病相关症状,包括白细胞减少、红细胞比容、脾肿大和纤维化。(生物谷Bioon.com)

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