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眼科新药teprotumumab达到3期终点 有望成为首款获批疗法

来源:药明康德 2019-03-02 10:16



Horizon Pharma宣布,其此前曾获得FDA颁发的突破性疗法认定,孤儿药资格以及快速通道资格的在研单抗眼药teprotumumab,在用于治疗活跃期甲状腺眼病(TED)的3期试验中,达到了主要和所有次要终点。总部位于爱尔兰都柏林的Horizon,是一家专注于免疫相关的罕见疾病和风湿性疾病的生物医药公司。Teprotumumab的上市申请预计将在今年年中向FDA提交。

常常发生在患有甲状腺功能亢进症或格雷夫斯病患者群中的TED,是一种进行性的,衰弱性的自身免疫性疾病。在进入稳定期之前,TED会处在活跃期大约两到三年。活跃期TED的特征是眼球后部炎症和组织增生,病情的逐步恶化会导致眼球突出、斜视、复视、甚至失明等严重后果。活跃期TED缺乏有效的治疗手段。直至进入稳定期后,TED才可以接受眼眶、眼肌等眼科手术来恢复视力或外表。

Teprotumumab是胰岛素样生长因子1受体(IGF-1R)的完全人源单克隆抗体。与TED的发生密切相关的IGF-1R,和促甲状腺激素受体(TSHR)之间存在着复杂的信号通路网络联系,并在患者眼眶成纤维细胞中的水平异常偏高。研究显示,Teprotumumab可阻断IGF-1R,致使患者眼部细胞内的IGF-1和TSH活跃水平降低。

3期OPTIC试验的结果显示,试验达到了显着改善眼球突出这一主要终点。在给药24周后,82.9%的teprotumumab组与9.5%的安慰剂组患者达到2 mm或更多(p<0.001)的眼球突出减少。除去达到所有终点以外,teprotumumab的安全性与2期试验一致。详细的3期试验数据将提交给同行评审期刊,并在今年晚些时候的医学大会上发表。

Horizon总裁兼首席执行官Timothy P. Walbert先生表示:“Teprotumumab的3期试验结果令人瞩目,疗效惊人。与2期试验的结果一道,展示了teprotumumab治疗活跃期TED的疗效。本次的试验结果是我们所取得的一个重要的里程碑。Horizon向给活跃期TED患者带来首个FDA获批疗法的目标又迈进了一步。”

该试验的联合首席研究员兼西达赛纳(Cedars-Sinai)医疗中心眼眶和TED项目主任Raymond Douglas博士说:“此前只能在活跃期结束后通过手术矫正的眼球突出症状,经teprotumumab治疗后,在活跃期即能达到前所未有的减少。若获批,teprotumumab将会为第一种能够减少活跃期TED中的眼睛突出的药物。”(生物谷Bioon.com)
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