新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 基因治疗 » 基因治疗再升温!Sarepta以1.5亿美元收购Myonexus,开发5款罕见病创新疗法

基因治疗再升温!Sarepta以1.5亿美元收购Myonexus,开发5款罕见病创新疗法

来源:本站原创 2019-02-28 17:04


2019年02月28日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics是是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见性疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,已行驶选择权,以1.5亿美元收购Myonexus Therapeutics,后者是一家临床阶段的生物技术公司,正在开发变革性的基因疗法,治疗5种类型的LGMD(LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C、LGMD2L)。

这也是本周内,基因治疗领域第二笔并购交易。本周一,瑞士制药巨头罗氏宣布以43亿美元收购基因治疗公司Spark Therapeutics,后者拥有美国市场真正意义上的基因疗法Luxturna,其管线中还包括治疗失明、血友病、溶酶体贮积病和神经退行性疾病的系列基因疗法资产。

LGMD是一组独特的遗传性神经肌肉疾病,通常呈现一系列常见的症状,包括进行性、致衰性和消耗性,症状开始于臀部和肩膀周围的肌肉出现,然后发展为手臂和腿部的肌肉。LGMD有许多亚型,均是严重的生命限制性疾病,并且常常是生命终结性疾病。

2018年5月,Sarepta和Myonexus建立了独家合作伙伴关系,开发Myonexus的5个LGMD基因疗法,这些基因疗法针对的是最严重和最常见的LGMD类型。其中3个项目处于临床开发阶段,2个项目处于临床前阶段,准备进入临床。作为协议的一部分,Sarepta拥有收购Myonexus的独家选择权。

Myonexus管线资产

Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram表示,“正在开发的5种LGMD基因疗法非常适合Sarepta的使命,即开发革命性的疗法,挽救患有严重生命限制性罕见基因疾病患者的生命。我们对这些项目的信心,来源于我们的micro-dystrophin(微肌营养不良蛋白)基因疗法与Myonexus的基因治疗项目具有很多共同点,包括来自美国全国儿童医院的发明者、共享的载体AAVrh74以及迄今为止类似的临床前安全数据。我们很高兴能够收购Myonexus,这将使我们能够快速为LGMD患者找到解决方案,并继续构建和验证我们的基因治疗引擎。”

与Sarepta公司的micro-dystrophin基因治疗项目一样,Myonexus公司所有5个LGMD亚型项目均采用AAVrh74载体,其目的是系统性地和强效地向心肌和骨骼肌(包括横膈膜)递送治疗,而不会乱穿血脑屏障,这使其成为了治疗肌肉疾病的理想候选药物。Myonexus公司先导疗法MYO-101中使用的MHCK7启动子,也用在了micro-dystrophin基因治疗项目中,该启动子被选择用于5个LGMD项目中的3个,因为该启动子在肌肉中通常比其他MCK启动子效率更高,并且在心脏中有很强的表达,这对于患有LGMD2e、LGMD2b和LGMD2c的患者至关重要,其中许多人死于肺或心脏并发症。

版权声明:本文系生物谷原创编译整理,未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权,请点击
温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关标签

最新会议 培训班 期刊库