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基因魔剪!CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药

来源:本站原创 2019-02-27 18:54


2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布,评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的I/II期研究中,首例患者已接受了CTX001治疗。

CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗,也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使用。目前,2家公司也正在调查CTX001治疗重度镰状细胞病(SCD),双方还宣布,在美国开展的一项重度SCD I/II期研究已入组了首例患者,预计将在2019年中输注CTX001。

CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni博士表示,“我们在CTX001方面取得了巨大进展,我们很高兴地宣布,已经在这项临床研究中治疗了第一例β地中海贫血患者,这标志着一个重要的科学和医学里程碑,也标志着我们开始努力全面实现CRISPR/CAS9疗法作为治疗严重疾病的一种新型的、潜在变革性药物的前景。”

Vertex执行副总裁兼首席科学官David Altshuler博士说表示,“β地中海贫血和镰状细胞病是严重的、危及生命的疾病,我们正在评估采用CTX001进行体外治疗,目的是创造一种一次性的、潜在治愈的疗法。我们与CRISPR Therapeutics的合作提供了一种令人兴奋的、新的、潜在治疗方法,对我们利用科学创新为严重疾病创造变革性药物的战略提供了补充。”

CTX001是一种实验性体外(ex vivo)、经CRISPR基因编辑的疗法,目前正评估治疗输血依赖性或重度SCD患者;其中,患者的造血干细胞经过CRISPR/Cas基因编辑,可在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。HbF是一种携氧蛋白,在出生时天然存在,之后被成人血红蛋白所取代。CTX001对HBF的升高,有可能缓解TDT患者的输血需求,以及SCD患者痛苦且致衰性的镰状危象。(生物谷Bioon.com)

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