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胆管癌新药!新型拓扑异构酶II抑制剂etoposide toniribate获美国FDA授予孤儿院资格

来源:本站原创 2019-02-26 10:20


2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --Imbrium Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于通过开发重要的新的药理学和生物疗法来推进医学科学的发展。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物etoposide toniribate孤儿药资格(ODD),该药是一种新的拓扑异构酶II抑制剂,开发用于复发性难治性胆管癌的治疗。

etoposide toniribate是一种属于拓扑异构酶II抑制剂类的新型化疗药物,这种小分子药物被设计为通过癌细胞中特别活跃的酶carboxylesterase(羧酸酯酶)代谢成活性形式发挥作用。激活的etoposide(依托泊苷)结合并抑制拓扑异构酶II(该酶在肿瘤中经常升高),导致肿瘤DNA双链断裂。肿瘤DNA的损伤诱导细胞凋亡(程序性细胞死亡)。

在II期临床研究中,etoposide toniribate展现出了令人鼓舞的积极疗效数据。该研究在23例接受吉西他滨/顺铂化疗后病情复发的难治性、转移性、不可切除性胆管癌患者中开展,数据显示,etoposide toniribate治疗的一年总生存率为44.4%,而最佳支持疗法(BSC)的一年总生存率为11.3%。中的来说,etoposide toniribate治疗组有55.6%的患者符合疾病控制的主要终点,而BSC治疗组为20.0%。研究中,最常见的不良事件是白细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、脱发、疲劳和腹痛。

来自该项II期临床研究的数据是确保FDA授予孤儿药资格的关键数据。在欧盟方面,欧洲药品管理局(EMA)已于2018年6月授予该药孤儿药资格。

胆道癌又称胆管细胞癌,这是一种罕见的癌症,起源于胆管,胆管是将胆汁从肝脏和胆囊转移到小肠(十二指肠)以帮助消化食物中的脂肪的一系列细管。胆道癌是继肝细胞癌之后第二大常见原发性肝胆癌。在美国,每年约有8000人被诊断出患有胆道癌,该病最常见于65岁或以上人群。手术和化疗通常用于早期和局部晚期疾病,但没有可用于二线治疗的药物。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。在欧洲,罕见病是指发病率不超过万分之五的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,协助临床设计、减免欧盟监管备案费用等,获得欧盟的基金支持,以及产品获批上市后为期10年的市场独占期。

Imbrium Therapeutics总裁Paul Medeiros表示,“我们很高兴FDA授予批准了etoposide toniribate孤儿药资格,因为我们相信,一旦批准,该药将成为复发难治性胆道癌患者的重要临床进展,这类患者的治疗选择有限。此次孤儿药资格也代表了Imbrium公司在肿瘤学领域的第一个里程碑,强调了我们致力于推进肿瘤学化学疗法的临床发展,同时积极合作推进整个治疗组合的资产。”(生物谷Bioon.com

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