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将抗体载体化!艾伯维与Voyager开发新型基因疗法,治疗帕金森病及其他突触核蛋白病

来源:本站原创 2019-02-26 10:20


2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维(AbbVie)近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议,开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法,治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病(突触核蛋白疾病)。

根据协议条款,Voyager Therapeutics将获得一笔6500万美元的预付款,并有资格获得高达2.45亿美元的临床前和I期期权付款,以及潜在的开发、监管和商业里程碑付款及特许权使用费。

递送足够数量的抗体穿越血脑屏障是当前神经退行性疾病生物疗法的主要限制因素之一,这类疾病需要频繁的系统性注射大量抗体。Voyager公司的载体化抗体平台和方法旨在通过潜在的一次性静脉注射递送编码基因,利用Voyager的血脑屏障渗透性腺相关病毒(AAV)衣壳产生治疗性抗体,从而绕过这一限制。与目前的系统性抗体疗法相比,这种方法可能使大脑中达到更高水平的治疗性抗体。

艾伯维发现神经科学研究副总裁Jim Summers博士表示,“艾伯维与Voyager的合作关系的扩大,代表了我们在其载体化抗体平台穿越血脑屏障和更有效地提供生物疗法的能力上看到的潜力。我们希望Voyager的技术能够使神经退行性疾病患者的转化治疗得到进一步发展。”

Voyager Therapeutics总裁兼首席执行官Andre Turenne表示,“我们的科学平台使我们能够开发独特的AAV基因疗法,旨在抑制致病基因表达、增加缺失蛋白质的表达或通过载体化使治疗抗体表达。鉴于α-突触核蛋白在疾病进展中的作用,我们很高兴能够扩大我们对其病理学种类的研究,而艾伯维是推进这一新目标和治疗方式的理想合作伙伴。”

帕金森病是世界上第二常见的神经退行性疾病。帕金森病的一个标志是错误折叠的α-突触核蛋白的积累,最终会导致蛋白沉积和进行性神经退行性变的形成。干预这一过程的方法可能会延迟帕金森氏病和其他突触核蛋白病的进展,包括路易体痴呆和多系统萎缩。(生物谷Bioon.com)

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