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诺和诺德血友病A药物获FDA批准 但上市还需再等1年

来源:新浪医药新闻 2019-02-22 15:50

 

本周二(2月19日),诺和诺德表示,美国FDA批准了其Esperoct(turoctocog alfa pegol)的生物制剂许可申请,用于治疗患有血友病A(先天性凝血因子VIII缺乏)的儿童和成人。作为血友病A患者的替代疗法,Esperoct被批准用于常规预防使用,以减少出血发作的频率,按需治疗,控制出血事件和出血围手术期的管理。

血友病A是一种遗传性出血性疾病,其中凝血因子VIII的缺失或缺陷可阻止血液正常凝固。凝血失败可引起频繁及自发性的出血,可导致长期的关节损伤和残疾。对于没有因子VIII抑制剂的血友病A患者而言,典型的治疗需要每周多次输注因子VIII替代物。Esperoct是一种延长半衰期因子VIII的药物,之前被称为N8-GP,用于A型血友病患者的替代治疗,可在成人和青少年中提供1.6倍的半衰期延长,在儿童中提供1.9倍的半衰期延长。

诺和诺德执行副总裁兼首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen表示,“公司对这种新药在美国获批感到很兴奋。该药是诺和诺德提供给血友病A患者的一种重要扩展治疗选择。在美国,每5,000名出生的男性中就有一人受到血友病A的影响。我们相信,Esperoct将为血友病A患者提供一种轻负担且简单固定的给药方案,用于出血预防和治疗,从而提高生活质量。”

尽管对Esperoct带来的好处充满了信心,但诺和诺德表示,该种疗法在美国上市至少还要再等一年。该公司将责任归咎于第三方的知识产权协议。

该血友病治疗的批准是基于一项长达5年、入组270例先前接受过治疗的严重血友病A患者的临床试验。该药物通过固定方案进行给药,青少年或成人每四天注射一次,儿童每三到四天注射一次。在临床试验期间,Esperoct被证明可以为严重血友病A患者提供“有效的常规预防”;并被证明可以提供有效的预防措施。此外,当维持给药时,患者能够保持较低的中位数年度出血率(1.18)。

此外,诺和诺德公司表示,“临床试验表明,Esperoct在出血治疗和出血控制以及围手术期管理方面证明有效。在整个临床试验和年龄组中,Esperoct表现出良好的耐受性,未发现安全性问题。此次Esperoct新批准中的全部安全性资料与其他长效FVIII产品所报告的相似。”

2018年,诺和诺德针对血友病B患者推出了新药Rebinyn,这是一种聚乙二醇化重组人凝血因子IX。血友病B是一种严重的慢性遗传性出血性疾病,影响美国约5,000人。(生物谷Bioon.com)

 

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