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白血病新药!百时美Sprycel(达沙替尼)获欧盟批准,一线治疗Ph+ALL儿科患者

来源:本站原创 2019-02-14 10:17


2019年02月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头百时美施贵宝(BMS)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准扩大Sprycel(施达赛,通用名:dasatinib,达沙替尼)的适应症,联合化疗一线治疗新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)儿科患者。这是Sprycel在欧洲批准的第二个儿科白血病适应症。此次批准包括Sprycel片剂和Sprycel口服混悬剂粉末(PFOS)。在欧洲,Sprycel PFOS于2018年7月首次获批,此次批准也使Sprycel成为唯一一种拥有剂型可用于儿科患者和不能吞咽片剂患者的酪氨酸激酶抑制剂。

在美国,Sprycel于2019年1月获批,联合化疗一线治疗Ph+ALL儿科患者,此次批准也标志着Sprycel在美国批准的第二个儿科白血病适应症,同时也使该药成为首个也是唯一一个用于Ph+ALL儿科患者的第二代酪氨酸激酶抑制剂。

百时美施贵宝肿瘤学开发主管Fouad Namouni博士表示,“欧盟委员会的批准为Ph+ALL儿科患者带来了一种新的治疗选择,包括一种粉末制剂,这是我们致力于解决癌症儿童患者群体中存在的独特需求所付诸努力的一部分。”

此次批准,是基于CA180-372研究(NCT01460160)的数据。这是一项多中心单臂II期研究,在新诊Ph+ALL儿科患者中开展,评估了Sprycel添加至基于柏林-法兰克福-蒙斯特(BFM)高危型支柱疗法为模型的化疗方案。该研究中,106例儿科患者(年龄<18岁)接受了Sprycel(60mg/m2/日)连续给药方案治疗24个月,并接受了化疗。77%(n=82)患者仅接受Sprycel片剂,23%(n=24)患者至少接受了一次Sprycel PFOS。

2017年在美国血液学会(ASH)年会上公布的结果显示,在治疗3年期间,Sprycel与化疗联合治疗的无事件生存率率(EFS)为65.5%(95%CI:57.7-73.7)、总生存率(OS)为91.5%(95%CI:84.2-95.5)。

该研究中,Sprycel与化疗联合治疗Ph+ALL儿科患者的安全概况与Sprycel治疗Ph+ALL成人患者已知的安全概况以及化疗方案已知的安全概况一致。任何原因导致的主要毒性包括血液学毒性,如3级或4级发热性中性粒细胞减少(75.5%)、败血症(23.6%)、菌血症(24.5%)。归因于Sprycel且报告率超过10%的非血液学、非感染性3级或4级不良事件仅限于丙氨酸转氨酶(21.7%)和天冬氨酸转氨酶(10.4%)升高。Sprycel引起的其他3级或4级不良事件包括胸腔积液(3.8%)、水肿(2.8%)、出血(5.7%)和心力衰竭(0.8%)。无肺动脉高压或肺动脉高压事件报告。

Sprycel是一种第二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI),旨在帮助抑制BCR-ABL,这是一种在大多数慢性髓细胞白血病(CML)患者和部分ALL患者的费城染色体突变上发现的异常蛋白,它可以触发受损或未成熟白细胞的过度产生。通过靶向BCR-ABL蛋白,Sprycel可以减少体内受损白细胞的数量,从而产生更多正常细胞。

Sprycel目前已在60多个国家获得批准,用于治疗对既往治疗有抵抗力或不耐受的慢性期(CP-CML)的Ph+ALL或Ph+CML成人患者,并在50多个国家获得批准用于治疗新诊断为Ph+CP-CML的成人患者。

2017年,Sprycel获批第一个儿科适应症,成为首个获批用于1岁及以上Ph+CP-CML儿科患者的第二代TKI。Sprycel还被批准联合化疗治疗新诊断的Ph+ALL儿科患者。

在欧洲,Sprycel的2个儿科适应症都包括PFOS制剂,这些批准使Sprycel成为拥有粉末制剂可用于Ph+CP-CML和Ph+ALL儿科患者的首个TKI。此外,Sprycel PFOS也被批准用于不能吞咽药片的Ph+CP-CML成人患者。

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