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靶向疗法缓解脏器损伤 Alexion达成罕见病开发合作

来源:药明康德 2019-02-03 09:22

 

日前,致力于罕见病新药研发的Alexion Pharmaceuticals公司宣布与临床阶段生物技术公司Caelum Biosciences达成一项合作,为治疗免疫球蛋白轻链(AL型)淀粉样变性开发靶向疗法。

AL型淀粉样变性是一种罕见的全身性疾病。错误折叠的免疫球蛋白轻链聚集形成纤维,堆积在组织的内部和周围,导致广泛且不断加重的器官损伤。确诊患者的中位生存期不足18个月,最常见死亡原因是心脏衰竭。尽管目前有一些化疗和自体干细胞移植的治疗方法,然而,针对AL型淀粉样变性造成的器官损伤还没有已批准的疗法可用。因此,这种致命疾病亟需新的治疗方法。

此次Alexion和Caelum合作设计的CAEL-101项目是靶向淀粉样蛋白纤维原的“first-in-class”疗法。这款单克隆抗体,可以与不同亚型的错误折叠轻链淀粉样蛋白相结合。该疗法旨在通过减少或消除淀粉样蛋白沉积,来改善患者的器官功能。

已完成的临床1a/1b期研究结果显示,CAEL-101耐受性良好,在27例复发/难治性AL淀粉样变性患者中,静脉给药可以快速产生临床相关器官反应,尤其是最常累及的部位——心脏和肾脏。与患者生存率相关的终点指标有显着提升。

此次合作将发挥Alexion在罕见病抗体开发方面的经验。根据协议,Caelum将获得总计6000万美元的款项,包括股权购买和里程碑开发资金。

“我们相信CAEL-101有希望帮助AL淀粉样变性患者,”Alexion研发部主管、执行副总裁John Orloff博士表示,“我们的临床阶段罕见血液学组合不断壮大,很高兴可以将CAEL-101纳入其中。”(生物谷Bioon.com)

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