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Neurocrine抢下Bankroll Voyager帕金森病基因疗法使用权

来源:动脉网 2019-02-01 12:29

 

动脉网通过外媒获悉,美国生物制药公司Neurocrine近日宣布同意向Voyager Therapeutics(简称“Voyager”)支付1.15亿美元现金,以每股11.96美元的价格收购Voyager价值5000万美元的股票。Neurocrine将获得Voyager的VY-AADC(一种治疗帕金森氏症的实验性基因疗法)的使用权,但要承担后期临床开发费用。

VY-AADC目前处于中期测试阶段。一旦获得正在进行的试验RESTORE-1的数据,Voyager便可以选择将VY-AADC的所有权与开发成本分开,或将所有权交给Neurocrine,并获得下游的款项和版税。

Voyager是一家基因治疗公司,致力于开发治疗中枢神经系统(CNS)的衰弱性疾病的方法。该公司成立于2013年,位于美国马萨诸塞州。Voyager通过在载体优化工程、给药技术以及工艺开发和生产方面的创新和投资来推进AAV(腺相关病毒)基因治疗。该公司最初的研发重点是中枢神经系统疾病的新疗法,包括帕金森症和弗里德赖希共济失调症。

Voyager公司此次与Neurocrine的购买协议还包括一个关于FY - FXN01的联盟。FY - FXN01是一种治疗弗里德赖希共济失调症的基因疗法,目前尚未开始人体测试。与VY-AADC一样,Voyager可以选择与Neurocrine共同分担成本和利润,也可以选择剥离开发成本,以换取其使用权。

Voyager公司在11月的一份报告中表示,Voyager正在进行安慰剂控制的第二阶段研究,由于FDA认为该试验是“早期”阶段的探索性研究,因此还不能通过基因治疗的批准申请。Voyager公司在与FDA会面后表示,在研究恢复期,该公司将增加1-100名患者,并进行一项“交错平行”的试验。如果Voyager和Neurocrine两家公司提供的数据都是正面的,则可能得到FDA的申请批准。

Neurocrine Biosciences是一家总部位于圣地亚哥的生物制药公司,致力于开发神经和内分泌相关疾病的治疗方法。该公司发现、开发并销售INGREZZA胶囊,这是FDA批准的首个用于治疗成人迟发性运动障碍(一种非自主运动障碍)的产品。

目前,Neurocrine的研究小组正在将新型小分子化合物推进临床研究,以开发针对G蛋白偶联受体的小分子拮抗剂。

Voyager公司总裁兼首席执行官Andre Turenne说:“Neurocrine Biosciences是一个理想的合作伙伴,它在开发运动障碍和其他神经系统疾病的治疗方法以及商业化方面拥有成熟的专业知识。对于Voyager来说,这是一次革命性的合作,极大地增强了我们成为领先的、全面整合的基因治疗公司的可能性,同时允许我们继续投资于我们其他的项目和平台。”

关于帕金森症

帕金森病(PD),又名震颤麻痹,是最常见的神经退行性疾病之一。PD病因及发病机制尚未明确,可能与社会因素、药物因素、患者因素等有关。PD病理改变为:中脑黑质致密部、蓝斑神经元色素脱失,黑质色素变淡及出现路易小体。

关于弗里德赖希共济失调症

弗里德赖希共济失调症是一组以慢性进行性小脑性共济失调为特征的遗传变性病,有遗传史、共济失调表现及小脑损害为主的病理改变是弗里德赖希共济失调症的三大特征。该疾病除小脑及传导纤维受累外,常累及脊髓后柱、锥体束、脑桥核、基底核、脑神经核、脊神经节和自主神经系统等。(生物谷Bioon.com)

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