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囊性纤维化新药!Vertex复方药Orkambi获欧盟批准,用于2-5岁双拷贝F508del突变儿童

来源:本站原创 2019-01-23 16:03


2019年1月23日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化(CF)领域的领导者Vertex制药公司近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准CF复方药物Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)标签扩展,用于年龄在2-5岁、CFTR基因中存在双拷贝F508del突变的儿童患者。此次批准,使Orkambi成为首个也是唯一一个用于2-5岁、双拷贝F508del突变儿科患者的药物。之前,Orkambi在欧盟已获批准用于6岁及以上、双拷贝F508del患者。

CF是一种罕见的、危机生命的遗传性疾病,影响北美、欧洲、澳大利亚约7.5万人。F508del突变是导致CF的最常见病因。据估计,在欧洲,大约有1500例2-5岁、双拷贝F508del儿童患者。

Orkambi由已上市产品Kalydeco(ivacaftor)和lumacaftor组成。Kalydeco是Vertex公司推出的全球首个CF靶向治疗药物,于2012年在欧美上市,治疗携带不同CFTR突变的CF患者。

此次标签更新,是基于III期开放标签安全性研究的数据。该研究入组60例患者,结果显示,患者接受Orkambi治疗24周的耐受性良好,这些儿童患者中的安全性与6岁及以上患者中的安全性基本一致。

囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难及反复感染。(生物谷Bioon.com)

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