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肺动脉高压新药!强生Opsumit治疗门脉性肺动脉高压(PoPH)新适应症遭美国FDA拒绝

来源:本站原创 2019-01-23 16:03


2019年1月23日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生(JNJ)旗下Actelion公司近日宣布,Opsumit(macitentan)的补充新药申请(sNDA)收到了美国FDA的完整回应函(CRL)。该sNDA申请批准Opsumit用于手术不能治愈的慢性血栓栓塞性肺动脉高压(CTEPH,WHO分级4级)成人患者,改善肺血管阻力(PVR)和运动能力。CRL内容表明,需要额外的数据来评估Opsumit在治疗CTEPH中的使用。

Actelion研发全球负责人Martin Fitchet表示,“我们将与FDA密切合作,审查其CRL中概述的信息,并全面了解下一步的工作。我们致力于改变肺动脉高压和CTEPH患者的生活。”

Opsumit治疗CTEPH的新适应症申请,是基于II期临床研究MERIT-1的数据。该研究评估了10mg剂量Opsumit治疗手术不能治愈的CTEPH(WHO分级4级)成人患者的疗效、安全性和耐受性。该研究的数据已发表于《柳叶刀呼吸医学》。

Opsumit是一种双效内皮素受体拮抗剂(ERA),能够松弛肺动脉并降低血压,在美国和欧盟已被批准用于肺动脉高压(PAH,WHO分级1级)的治疗,以降低PAH疾病进展和住院风险。该药与同类其他药物一样都具有一个黑框警示,提示胚胎/胎儿毒性。对于女性患者,可以通过一个名为Opsumit风险评估和减灾战略(REMS)的受限项目获取Opsumit治疗。

2018年9月,Opsumit治疗门脉性肺动脉高压(PoPH)的首个III期临床研究PORTICO获得了成功。结果显示,经过12周治疗后,与安慰剂相比,Opsumit显著改善了肺血管阻力(PVR),达到了研究的主要终点。PoPH是肺动脉高压(PAH)的一个子集,与门静脉高压(门静脉血压升高)相关,通常由肝硬化所致。目前,PoPH被越来越多地认识到,并有证据表明它是PAH的第四种最常见类型。在许多情况下,PoPH患者仅仅因进行肝移植评估而被确诊。然而,严重的PAH由于手术预后差,禁忌进行肝移植。

Actelion总部位于瑞士,是欧洲最大的生物技术公司,也是肺动脉高压(PAH)治疗领域的全球领导者。Actelion对罕见病的关注使其成为一个极具吸引力的收购目标,因为该类药物不太容易受到定价压力。2017年6月,强生豪掷300亿美元将Actelion收购,此次收购为强生带来了Tracleer、Opsumit和Uptravi等治疗PAH的重磅药物,以及治疗B蕈样真菌型皮肤T细胞淋巴瘤(MF-CTCL)的药物Valchlor等。(生物谷Bioon.com)

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