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罕见病新药!新一代合成GLP-2类似物apraglutide获美国FDA孤儿药资格,治疗短肠综合征(SBS)

来源:本站原创 2019-01-22 14:53


2019年1月22日讯 /生物谷BIOON/ --Therachon是一家临床阶段生物技术公司,专注于发现、开发和商业化治疗严重罕见疾病的创新疗法。近日,该公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予apraglutide治疗的短肠综合征(SBS)的孤儿药资格。在欧盟,欧洲药品管理局(EMA)之前也授予了apraglutide治疗SBS的孤儿药资格。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。而在欧洲,罕见病是指发病率不超过万分之五的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,协助临床设计、减免欧盟监管备案费用等,获得欧盟的基金支持,以及产品获批上市后为期10年的市场独占期。

Therachon公司首席执行官Luca Santarelli博士表示,“我们很高兴apraglutide在美国获得治疗SBS的孤儿药资格,并期待着为美国SBS患者群体提供这一潜在的最佳治疗方案。我们认为这是我们寻求改善目前SBS患者护理标准方面实现的另一个重要里程碑。”

apraglutide(FE 203799)是一种新一代合成GLP-2类似物,经过了广泛的临床前表征和优化。该药已成功完成了 健康志愿者的I期单剂递增剂量/多次递增剂量临床研究,证明其具有良好的药代动力学特征,半衰期为30个小时,能够实现一种易于使用的每周一次给药方案。目前,apraglutide正在2项II期临床研究中评估治疗SBS的疗效和安全性。

短肠综合征(SBS)是由慢性炎症性肠病(IBD)、急性事件(如肠系膜梗塞)或先天性异常导致的广泛性肠切除所致。SBS是一种严重的慢性疾病,与肠道功能下降或完全丧失有关,称为“肠道衰竭”。SBS引起的肠道衰竭可能危及生命,其特点是吸收不良和营养不良。受影响的患者依赖于每日的肠外支持,通常每天需要10-15小时的肠胃外给养。肠外支持与感染、血凝块和不良生活质量有关。据估计,在美国和欧洲约有20000-40000名患者患有SBS。(生物谷Bioon.com)

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