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J.P. Morgan(摩根大通)第37届年度医疗健康大会暨亮点

来源:生物谷 2019-01-16 16:13

J.P.Morgan医疗健康大会于1983年由Hambrecht&Quist开始,一直是世界上规模及信息量最大的年度医疗健康产业投资盛会。今年有超过450家顶级公司参展,9000名以上世界各地业内人士参加。行业领袖包括美国食品和药物管理局局长Scott Gottlieb,J.P. Morgan主席Jamie Dimon和James Carville, 以及许多著名企业的CEO们发表了专题演讲。

这些业内领先企业发布和展示内容涵盖整个全球医疗保健领域,包括制药公司、医疗保健服务提供商、研发机构、医疗设备等产业最新技术进展。随着我们进入2019年,今年会议的一些热点是生物信息学,小分子黑色素瘤治疗,以及用基因疗法治疗遗传性疾病等等。

以下是本届会议的一些企业亮点,这些公司都在各自细分的医疗行业领域中快速蓬勃发展,市值已达数十亿美元。

BioMarin拜玛林(1月7号)

药品收入超过14.7亿美元,

Brineura(CLN2适用药,3500万+)

Vimizim(Morquio适用药,4.6亿+)

Naglazyme(MPS VI适用药,3.25亿+)

Kuvan(PKU&BH4缺陷适用药,4.4亿+)

Aldurazyme +其他(Hurler-Scheie综合征适用药2.1亿+)

其产品Palynziq(PKU用药)于2018年获得FDA批准,Palynziq等产品预计将于2019年获得欧盟批准。于此同时BioMarin公司正在研发5种新药,有的刚立项,有的已在临床三期。

预估欧洲有15,200名成人PKU患者,欧洲将是BioMarin公司的高潜目标市场。采取欧盟指南推荐剂量,服用Palynziq36个月,74%的患者反馈良好,这让进入欧盟市场的形势大好。

BioMarin公司继续讨论从开发到第3阶段的药物。

Vosoritide用于治疗软骨发育不全(achondroplasia)——一种严重阻碍生长发育的疾病,影响全球约24,000名儿童。 BioMarin的Vosoritide目前正在进行全球3期临床试验。 Vosoritide的3期试验结果良好,期待2019的新进展。

Valtrox,一种用于严重血友病A的药物,将于2019年发布。血友病A影响全球约117,000人,其中49%病情严重。Valtrox已通过3期试验,鉴于该药物的高标准和优秀的数据表现,BioMarin为Valtrox申请了加速审批通道。

Biomarin公司讨论了其“中度稀有”疾病药物开发的策略。

- 找到一种药物不足的疾病,并迅速(4-6年)开发一种药物。

- 专注遗传

- 瞄准核心并推动药物应用的普及化

- 通过相关终点识别产品的结果和衡量功效

Biomarin公司的药品BMN 307证明了(PKU治疗)这种配方的可行性,该配方也被用于核心基因治疗5个方面,即预先存在的免疫力、制造、载体优化和表现。

下面,BioMarin公司简要分享了其2018年的财务指标。



2018年最终财务指标与先前的指表基本一致

到2020年,Y / Y收入增长率约为15%; 2020年为$2B

收入指标(单位:百万美元)



设定的损益表指标(单位:百万美元,百分比除外)



Waters 公司(1月7号)

目前,Waters公司市值约130亿美元,年销售额23亿美元,在全球拥有7000多名员工。

在他们的研讨会上,他们揭示了其长期价值创造框架(Long Term Value Creation Framework),由五个主要组成部分:

- 在具有结构吸引力的市场中具有高度差异化的战略地位

- 明确有机创新驱动增长战略

- 抓住持续可行的改善机会

- 承诺审慎使用资本

- 以绩效为导向的企业文化和管理团队

Waters公司强调其战略定位对其成功的重要性。他们在竞争领域非常挑剔,他们现在控制着20%的分析仪器市场市场。他们还专注于高价值的技术组合,以及战略性的混合业务组合。它们的市场分布相当均匀:37%在亚洲,25%在美洲,28%在欧洲。

在其战略背景下, Waters声称先进测量技术前景广阔,因为目前全球6%的GDP (高于2000年的5.2%)的依托这一技术,此技术将迎接一个蓬勃发展的市场(世界人口到2050年预计将增长28%)。

Waters公司的愿景是通过创新和人员来实现效益,使客户在生活、材料和食品科学方面取得成功。他们的竞争基石是专业专注、创新领导和行业领先的客户支持。

Waters公司讨论了其在各个行业的战略。在制药行业,Waters寻求巩固其核心制药业务,并以创新赢得BioPharma。在材料方面,Waters寻求通过利用两个有价值的品牌来建立材料领导力和规模。在食品和环境领域,Waters致力于创新LC-MS解决方案,以开发更强大的食品检测业务。临床上,Waters寻求巩固通用IVD,并培育有意使用的IVD创新。最后,在生物医学研究中,Waters寻求通过技术进步为制药和临床提供支持。

创新对Waters公司来说非常重要。他们相信创新能够保持竞争力,推动核心竞争。创新,转型工程的一种形式,将改变竞争的本质,创新是突破,有朝一日将改变世界。

他们的专业模式让他们走在行业的最前沿,让他们拥有多元化和独特的产品组合。Waters公司的产品,11%在信息学领域,16%在化学领域,33%服务领域,40%仪器领域占。这使得其从2007年到今天拥有如此一致的业绩记录以及利润、营业收入和每股收益大幅增长。这种业务组合,配以严格的费用管理、杠杆发展方式和创新行为,是Waters成功的关键驱动因素。

2018年Waters公司有多个发展亮点:研发一个新的价值2.15亿美元的精密设施,从Prosolia收购DESI,8.5亿美元的债务偿还,30亿美元的新授权,以及他们在研发方面的投资增长达YTD 7%。他们期待在2019年,加强其资本战略部署,并形成一个强大的创新渠道。



Alexion亚力兄 (1月8号)

Alexion在演讲开始表示,为患者及其家人服务是其使命,因为他们是启明星,激励其不断寻找答案。以这一使命为铺垫,Alexion重点讨论了罕见疾病。

Ultomiris、Soliris、Strensiq和Kanuma这四种疗法占其不断增长的投资组合的大部分。这些疗法效果显着,帮助了超过7000种已知罕见疾病的患者,其中只有500种获得了批准治疗。

2018年,Alexion实现了五个关键目标:

- 增加业务,在补充和代谢组合中强有力的顶线执行

-Drive Soliris发布,截至2018年12月31日有788名患者接受治疗

- 在早期获得FDA批准的情况下,与Ultomiris一起扩大他们的补充领导力

- 推进并重建其渠道

- 实现2017年第3季度实现收入翻倍和非GAAP每股盈利增长以及非GAAP运营利润率超过50%

至于将来,Alexion期待获取四个持久的、不断增长的大片特许经营权。他们在把代谢和神经药物纳入目标的同时,仍着重聚焦PNH/aHUS和FcRnillnesses。Strensiq、Kanuma和Soliris的使用率正在攀升,是主要的帮助Alexion实现多元化投资组合的代谢和神经药物。

至于进一步开发,Alexion正在提高其药物ALXN1210的分销和应用标准,计划在2019年初开始在gMG中对ALXN1210进行3期研究,并在2019中对NMOSD中的ALXN1210进行3期研究。



Amgen安进(1月8号)

Amgen无疑是一家正在崛起的公司。他们在2018年推出了9种新产品,其中两种属于创新药,这使得其市场扩大到100个国家,是2011年的两倍。其研发效率提高了3%,开发周期缩短至最长36个月。在癌症、心血管疾病、偏头痛、骨骼问题、肾脏病学和生物仿制药领域,他们建立了一系列竞争力强且多样化的产品线。

在2018年,他们在癌症分子方面的投资增长了13%,总销售额超过40亿。 Amgen一直专注应用具有高潜力的一流分子(first class molecules),包括针对多发性骨髓瘤、ALL和AML等疾病的广泛BiTE分子组合。

Amgen还以Repatha为例分享了其在治疗心血管疾病的方面取得成功。众所周知,心血管疾病世界上最大的公共健康问题。经证明,Repatha可将心脏病发作的风险降低27%,并将中风几率降低21%。 Amgen不仅降低了这些药物的成本,还在新政策的带动下让患者更容易获得这些药物。同时,除了研发多种药物治疗心力衰竭,Amgen还开发了Lp(a)抑制剂和ASGR1抑制剂用于动脉粥样硬化(atherosclerosis)。

Amgen还致力于骨骼健康和炎症领域,这为其在生物仿制药市场的存在奠定了基础。他们已经推出了两个生物仿制药,还有更多的产品出于开发和试验阶段。



作为参考,Amgen还提供了他们公司的现金流量及配置。





Solid公司(1月9号)

Solid是一个致力于解决Duchene Muscular Dystrophy(一种肌肉萎缩症)的组织,与多数聚焦多种不同疾病的公司不同。通过专攻该疾病,Solid能够为病人提供全方位治疗方案,包括其矫正疗法、疾病理解研究、疾病改善疗法及相关辅助设备等

至于矫正疗法,Solid一直专注于SGT-001基因转移,而且即将开启3期试验。在疾病改善疗法方面,Solid迅速推进抗LTPB4生物(the Anti-LTPB4 Biologic)的临床前试验。鉴于原型开发过程中准备充足,相关产品目前正在接受患者测试。

开发矫正疗法的同时,Solid还通过研究革新了基因转移。对SGT-001的重点研究使得其对药物的转基因、启动子和载体选择有了更深入的理解。在微抗肌萎缩蛋白基因转移中,Solid编码了SGT-001蛋白和功能性肌营养不良蛋白蛋白替代物,旨在取代缺失的肌营养不良蛋白——肌营养不良症的原因。

展望2019年,其计划如下。



Twist公司(1月9号)

Twist是一家主要为实验室和公司生产合成DNA的公司,站在合成生物学的最前沿。他们采用了一种相当新颖的方法,即在硅上写入DNA,以保证平台的小型化、吞吐量、成本效率和多功能性。虽然96孔板只含有一个基因,但Twis硅平台……其合成DNA广泛应用于基因合成、CRISPR、DNA数据存储和药物开发等项目。

Twist拥有价值13亿美元合成生物学市场,价值5亿美金基因组学市场,它意在将市场的“制造者”转变为产品的购买者。他们在这方面取得了成功,BCC调查发现,相比“制造商”市场的增长率为10%,其购买者市场的年增长率为20%。 Twist取得这一成就主要有两大原因:一方面通过扩充其产品来满足现有和潜在新客户不断增长的需求,另一方面是同时扩展相关的可寻址市场。

Twist也一直致力于疾病诊断领域;他们着重研究的NGS能够读取患者或病原体的DNA,并定制个性化的医疗方案。因此其能降低每个样品的测序成本,更快获取结果,对未知区域的敏感性也增加了。高品质产品使得其市场需求不断增长,2018年订单价值增长了107%,客户数量增长了151%。

至于数据存储部门,Twist也正在研究一种具有革命性意义的新技术,即将数据存储在DNA中,与计算机竞争。他们认为,考虑到成本原因,预计DNA存储技术可在在短短3-5年内超越计算机。这种愿景和专利药物开发共同构建了Twist蓝图。

Twist总结了他们作为生物合成材料领域的先驱公司的最大优势:



Orchard Therapeutics公司(1月9号)

Orchard是全球基因治疗的领导者。他们的三个主要项目:OTL-101、OTL-200和OTL-10,分别在治疗ACA SCID(免疫缺陷)、MLD(脑白质营养不良)和WAS(湿疹)方面取得了巨大成功。2018年初该公司只有2个临床阶段计划和5个临床前期,最终在2018年末他们完成了5个临床阶段计划和10个临床前计划,并成功发布一个商业化产品。

鉴于向大脑输送蛋白质治疗大量疾病这一想法的巨大潜能,Orchard开始研究MLD和MPS(IIA和IIB)。 MLD和MPS两种病症都缺少获批的治疗方案。考虑到OTL-200用于婴儿治疗的差异为66%,用于青少年的治疗差异为45%,Orchard认为OTL-200将于2020年获得批准。

基于主要发病率的设定发展方向,Orchards的市场潜力预计超过20亿美元。


Orchard预计在2019年获得多个里程碑式成就,其中包括3个注册临床数据的建立。对于OTL-200,他们期望2-3年的后续新配方和冷冻配方植入数据,OTL-101的2年随访和OTL -103的3年随访。 OTL-103将开启低温形成试验,而OTL-102将开启设计注册试验。如此多的治疗方法在研发途中,Orchard正在为基因疗法的普遍应用铺平道路。(生物谷Bioon.com)


作者:Bill Lan 

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