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FDA公布首个临床试验试点项目 治疗杜兴氏肌营养不良症

来源:药明康德 2019-01-16 15:19

 

近日,Wave Life Sciences宣布,验证其在研药物suvodirsen(WVE-210201)治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的2/3期临床试验项目,得以入选FDA的复杂创新试验设计(Complex Innovative trial Designs,CID)试点项目。值得一提的是,这是自2018年8月CID试点项目颁布以来,第一个入选的临床试验方案。DMD这类罕见病,往往由于试验对象的缺稀,导致临床试验难以进行,为此FDA设置了CID试点项目,帮助实现临床试验设计现代化,推动药物开发,以期尽快造福罕见病患者。

渐进性肌肉萎缩症DMD,是由于X染色体上编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因出现突变而导致的X连锁遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷,最终导致肌纤维退化,组织纤维化和早夭。DMD主要影响男性,在男性婴儿中的发病率约为1:5000。

Suvodirsen是一种在研立体定向寡核苷酸,靶向抗肌萎缩蛋白mRNA阅读框,侧重于引入外显子51跳跃(exon skipping),旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。据统计,约有13%的DMD患者携带的基因突变适合外显子51跳跃疗法。临床前研究显示,该疗法能恢复52%的抗肌萎缩蛋白功能。此前,suvodirsen曾得到FDA颁发的孤儿药资格,及罕见儿科疾病认定。

Wave计划招募40名年龄在5岁至18岁之间的DMD患者,开展2/3期试验。入选CID试点项目的两个关键标准是:创新的试验设计特征,以及医疗需求,比如那些仅有有限或尚无疗法的疾病领域。Wave的CID试点项目申请包括利用历史DMD对照组数据来加强安慰剂组的说服力,以及其它创新试验设计元素。鉴于DMD的罕见性,通过该试点计划,Wave可减少提供确凿的临床疗效所需的试验对象数量,同时潜在加快试验的完成。

Wave首席医学官Michael Panzara博士说:“在设计临床试验时,Wave一直在寻求最大化地得到确定试验结果的可能性,同时结合患者及其家属的反馈,减轻那些已经勇敢地与这一严重遗传性疾病斗争的人们的负担。FDA对该项试验计划的认可,反映了Wave对临床开发方法的深思熟虑和协作方式。Wave期待在未来几个月与FDA进一步讨论,并与罕见疾病药物开发界分享所学的试验设计知识,以期提高未来临床试验的效率和生产力。”(生物谷Bioon.com)

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