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遗传性骨病新药!协和发酵麒麟重磅FGF-23靶向抗体药物Crysvita在日本提交上市申请

来源:本站原创 2019-01-17 15:45


2019年1月17讯 /生物谷BIOON/ --日本药企协和发酵麒麟(Kyowa Hakko Kirin)近日宣布,已向日本卫生劳动福利部(MHLW)提交Crysvita(burosumab,代码:KRN23)治疗FGF-23相关的低磷性佝偻病和骨软化症。

Crysvita的活性成分为burosumab,这是一种重组完全人源化IgG1单克隆抗体,靶向结合并抑制成纤维细胞生长因子23(FGF-23)的活性。FGF23通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性生物素D的生成来降低血清里的磷酸盐和活性维生素D水平。目前,burosumab已被开发用于治疗与FGF-23相关的低血磷疾病,例如X连锁低磷血症(XLH)、肿瘤诱导的骨软化症(TIO)/表皮痣综合征(ENS)。

FGF-23相关的低磷性佝偻病和骨软化症中的磷酸盐消耗是由FGF-23水平和活性过高所引起的。
burosumab可靶向结合并抑制FGF-23的生物活性活性。通过阻断患者体内过多的FGF-23,burosumab可增加肾脏对磷酸盐的再吸收、增加活性维生素D的产生,从而也增强肠道对磷酸盐和钙的吸收。

在日本,burosumab已被MHLW授予治疗FGF-23相关低磷性佝偻病和骨软化症的孤儿药资格。协和发酵麒麟预计将在2019年9月收到MHLW关于burosumab的批准。

Crysvita(burosumab)作用机制(图片来源:Ultragenyx网站)

Crysvita由协和发酵麒麟与Ultragenyx合作开发。在欧盟和美国,Crysvita分别于2018年1月和2018年4月获得批准,用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X-连锁低磷血症(XLH)。之前,Crysvita在美国和欧盟均被授予了孤儿药资格,并在美国获得了突破性药物资格。XLH是儿童遗传性佝偻病最常见的病因,其早期识别对于适当的儿科管理和监测与疾病相关的并发症以及治疗至关重要。

Crysvita是全球首个治疗XLH的药物。定价方面,Crysvita在儿童患者中的定价为每年16万美元,成人为每年20万美元。业界对burosumab的商业前景十分看好,预计其销售峰值将达到10亿美元。(生物谷Bioon.com)

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