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JCI insight:CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症

来源:本站原创 2019-01-09 13:38

2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是,该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍,这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。

CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组中的突变来改变DNA序列,该突变有可能治疗各种遗传疾病和病症。 Duan和他在美国国立卫生研究院和杜克大学推进转化科学国家中心MU的合作者正在研究如何利用CRISPR治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)。

Duan的实验室使用CRISPR静脉内治疗6周龄DMD小鼠。他们最初采用了许多研究人员广泛使用的策略。在该方法中,施用相似量的Cas9和gRNA。虽然直接注入肌肉时效果很好,但当团队试图在身体的所有肌肉中实现长期矫正时,这种策略产生了不良后果。他们发现,骨骼肌中没有肌营养不良蛋白的恢复,心脏中的肌营养不良蛋白恢复很低 - 治疗无法阻止疾病进展。


(图片来源:www.pixabay.com)

在审查结果时,研究小组发现了gRNA的过度消耗,这意味着没有足够的gRNA来告诉Cas9切割的位置。该团队增加了gRNA标志的数量并重复了实验。这一新策略显着增加了心肌和骨骼肌中肌营养不良蛋白的恢复,并在18个月时减少了肌肉瘢痕。此外,肌肉功能和心脏功能得到改善。

“我们的结果表明,gRNA缺失是长期全身性CRISPR治疗的独特障碍,”Duan说。 “我们相信这一障碍可以通过增加和优化gRNA剂量来克服。虽然这有改进DMD疗法的令人兴奋的可能性,但我们相信这一原则也可能适用于其他一系列其他疾病和病症的CRISPR疗法。”

在探索其他模型之前,研究人员将继续在小鼠模型中测试和改进该方法。随着更多的研究,他们希望这种见解可能有助于为使用CRISPR基因编辑的改进疗法奠定基础。(生物谷Bioon.com)

资讯出处:Researchers overcome hurdle in CRISPR gene editing for muscular dystrophy

原始出处:Chady H. Hakim et al. AAV CRISPR editing rescues cardiac and muscle function for 18 months in dystrophic mice. JCI Insight, 2018; 3 (23) DOI: 10.1172/jci.insight.124297

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