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镰状细胞病新药!诺华P-选择素抑制剂crizanlizumab获美国FDA授予突破性药物资格

来源:本站原创 2019-01-09 15:14


2019年1月9日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予crizanlizumab(SEG101,前称SelG1)预防所有基因型镰状细胞病(SCD)患者血管阻塞性危象(VOC)的突破性药物资格(BTD)。

VOC也被称为镰状细胞疼痛危象(SCPC),这是一类不可预测和极度痛苦的事件,可导致严重的急性和慢性并发症。当多个血细胞粘在一起并黏附在血管上时,VOC就会发生,导致阻塞。降低血细胞和血管粘性可能有助于减少患者经历VOC的天数。

crizanlizumab是一种抗P-选择素单克隆抗体,能选择性结合内皮细胞表面和血管中血小板上的P-选择素,导致P选择素的阻断。P选择素是血管闭塞危象(VOC)的驱动因子,这是一种SCD疼痛并发症。目前,crizanlizumab正被评估用于SCD患者预防VOC,该药通过静脉输注给药,每月输注一次,诺华已计划在2019年上半年提交上市申请文件。

FDA授予crizanlizumab BTD,是基于II期SUSTAIN临床研究的积极数据。该研究是一项多中心、多国、随机、安慰剂对照、双盲、12个月研究,旨在评估crizanlizumab联用或不联用羟基脲疗法(hydroxyurea therapy)预防SCD患者发生SCPC的疗效和安全性。

该研究的初步结果已发表于《新英格兰医学杂志(NEJM)》,数据显示,在联用或不联用羟基脲疗法时,与安慰剂相比,crizanlizumab将SCPC中位年发病率显著降低了45.3%(1.63 vs 2.98,p=0.010)。研究中最常见的不良反应(主动治疗组[2.5mg/kg,5mg/kg]发生率≥10%,并且2倍于安慰剂组)包括关节痛、腹泻、瘙痒、呕吐和胸痛。crizanlizumab治疗没有明显增加感染。

2018年美国血液学会年会(ASH2018)上公布的事后分析新数据显示,与安慰剂组相比,crizanlizumab(5.0mg/kg)治疗组在治疗期间没有经历任何VOC的患者比例显著更高(37.5% vs 12.2,p=0.008)、接受首次VOC治疗的中位时间延长一倍以上(6.55个月 vs 1.58个月,p<0.001)、VOC年发生率降低(1.04 vs 2.18,p=0.02)。

SUSTAIN是SENTRY临床研究项目的一部分,该项目目前包括7个临床研究,后续可能增加更多的研究,旨在获得crizanlizumab用于SCD临床管理的全面数据。目前正在进行的主要的几个主动治疗研究包括:(1)SOLACE-成人(A2202)II期研究,调查crizanlizumab在16岁及以上SCD患者中的药理特性和安全性;(2)SOLACE-儿童(B2201)II期研究,调查crizanlizumab在儿科SCD患者中的安全性和疗效;(3)STAND(A2301)III期研究,调查crizanlizumab在12岁及以上SCD患者中的疗效和安全性;(4)SUCCESSOR回顾性队列研究,在美国SCD成人患者中开展。

镰状细胞病(SCD)是指一组遗传性红细胞疾病,因红细胞呈“C”形或“镰刀”状而得名。SCD患者容易并发血管阻塞性危象(VOC),特别是血管阻塞性疼痛危象,这也是SCD患者寻求医疗服务的主要原因,但目前能够预防VOC的方案非常有限。VOC是由多细胞粘附或阻断血流的细胞簇所触发,并且与增加的发病率和死亡率相关。通过靶向P-选择素,crizanlizumab可有效降低多细胞粘附。(生物谷Bioon.com)

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