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罕见病新药!美国FDA批准首个长效C5补体抑制剂Ultomiris,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

来源:本站原创 2018-12-24 15:01


2018年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Ultomiris(ravulizumab-cwvz),该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。Ultomiris

今年6月,Alexion在向FDA递交Ultomiris生物制品许可申请(BLA)的同时递交了一张优先审评券,来加速审查,由标准的12个月审查时间缩短至8个月。该BLA的处方药用户收费法(PDUFA)目标日期原本为2019年2月18日,但FDA却提前了一个多月对Ultomiris给予了批准。目前,Ultomiris治疗PNH成人患者的上市申请也正在接受欧盟和日本监管机构的审查。在美国和欧盟,Ultomiris均被授予了治疗PNH的孤儿药资格。

此次批准,是基于2项关键性III期临床研究的综合数据,这些研究结果已于近日发表于国际期刊《血液》(Blood)。在这些研究中,共入组了441例患者,包括从未接受过补体抑制剂治疗的(初治)PNH患者,以及接受Soliris(eculizumab)病情稳定的PNH患者。数据显示,Ultomiris每8周输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点(主要终点和全部关键次要终点)方面均达到了非劣效性。研究中,Ultomiris的安全性与Soliris的安全性相似。最近公布的额外数据表明,Ultomiris提供了持续8周的即刻和完全的C5抑制,同时消除了与不完全的C5抑制相关的突破性溶血。Ultomiris迄今为止的整个临床开发项目代表了超过600个患者年的经验。

再生障碍性贫血与骨髓增生异常综合征(AAMDS)国际基金会首席执行官Neil Horikoshi表示,“Ultomiris的获批,对于PNH患者及其家属来说是一个重磅消息。Alexion公司在11年前推出了首个C5补体抑制剂Soliris,改变了PHN患者群体的生活。然而,管理这种致衰性疾病仍然需要患者及其家人的力量和贡献。Ultomiris是一种非常引入注目的新疗法,达到了Soliris所确立的疗效和安全性的新标准,并且具有4倍于Soliris的给药周期,该药的获批上市,将使患者不再需要进行每2周一次的定期输液治疗,可以期待每年只需要进行6-7次输液治疗。我们认为,Ultomiris将成为PNH临床治疗的新标准。”

Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版,后者于2007年首次获准上市,已获批治疗3种罕见病,分别为PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)。此外,Soliris治疗脊髓炎-视神经频谱障碍(NMOSD)的III期临床已取得成功。

目前,Alexion严重依赖Soliris,该公司大约90%的销售额来自该产品。Soliris是全球最昂贵的药品之一,定价高达50万美元/年,自上市以来,Soliris已累积为Alexion公司带来了超过150亿美元的销售额,该药也是全球最畅销的孤儿药之一,2017年全球销售额高达28.43亿美元,位居《2018年最畅销孤儿药TOP10》榜单第4位。

之前,有分析师预测,基于强劲的临床数据和差异化特征,Ultomiris上市后将占据PNH市场绝大部分份额,包括PNH初治患者以及由Soliris转向Ultomiris治疗的经治PNH患者,这2个药物在2022年的合计销售额预计将达到52亿美元。眼下,Alexion公司的首要任务将是如何制定价格策略,积极推动Ultomiris的市场渗透。(生物谷Bioon.com)

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