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lonafarnib再获突破性疗法认定 治疗早老症

来源:药明康德 2018-12-20 12:24

 

今日,Eiger BioPharmacuticals公司宣布,美国FDA授予该公司开发的lonafarnib突破性疗法认定,用于治疗哈金森 - 吉尔福德早衰综合症(HGPS,简称早老症)和早老样核纤层蛋白病(progeroid laminopathies)。这些疾病是非常罕见的遗传疾病,患者衰老过程显着加快,目前没有获批疗法。Lonafarnib是一种“first-in-class”异戊二烯化抑制剂。这款疗法在获得治疗丁型肝炎病毒感染的突破性疗法认定后,两天内再获殊荣。

HGPS的发病原因是由于LMNA基因出现突变而导致异常异戊二烯化的核膜蛋白A(lamin A)的过度积累。核膜蛋白A在细胞核结构和功能方面起到重要作用。突变LMNA基因生成的异常核膜蛋白A缺少去除经过异戊二烯化修饰的C端片段的能力。这导致长期异戊二烯化的核膜蛋白A在细胞核内膜积累,影响细胞核稳定性。这是导致HGPS的原因之一。异常的核膜蛋白A也因此而被命名为早老蛋白(progerin)。如果未接受治疗,早老症患者平均寿命只有14.5年。

Lonafarnib是一种口服法尼基转移酶抑制剂,这是一种参与蛋白异戊二烯化修饰过程的蛋白酶。通过抑制对早老蛋白的异戊二烯化,它可以降低早老蛋白在细胞核中的积累。Lonafarnib已经被FDA授予治疗早老病的孤儿药资格。

这一突破性疗法认定是基于lonafarnib在临床试验中的表现。试验数据表明,接受lonafarnib单药治疗的早老症儿童患者死亡风险降低了77%。

“早老症和早老样核纤层蛋白病儿童急需获批疗法的治疗,”早老症研究基金会(The Progeria Research Foundation)医学主任Leslie Gordon博士说:“Lonafarnib能够为患者提供生存益处,对这些儿童来说,它真正代表着一种突破性疗法。我们期待与Eiger公司继续合作,推动NDA的递交,并且确保世界各地的患者能够使用这一疗法。”

“Eiger公司致力于推动最有希望治疗罕见病的靶向疗法,”Eiger公司代谢疾病首席医学官Lisa Porter博士说:“我们很高兴获得FDA的突破性疗法认定,我们准备在2019年递交NDA。”(生物谷Bioon.com)

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