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脊髓性肌萎缩症(SMA)新药!罗氏口服药物risdiplam获欧盟优先药物资格(PRIME)

来源:本站原创 2018-12-18 19:17


2018年12月18日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予risdiplam(RG7916)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的优先药物资格(PRIME)。目前,罗氏正在开展3项全球性多中心III期临床研究(FIREFISH[NCT02913482]、SUNFISH[NCT02908685]、JEWELFISH[NCT03032172]),评估risdiplam治疗所有类型(1型、2型、3型)SMA的疗效和安全性,另一项新生儿症状前SMA患者研究RAINBOWFISH将在2019年初启动。risdiplam有望成为治疗所有3种类型SMA的首个口服药物。

PRIME是EMA在2016年3月推出的一个快速审批项目,与美国FDA的突破性疗法认定(BTD)项目相似,旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程,入围PRIME的实验性药物,将在临床试验及药品开发方面获得EMA的大力支持,以加速真正创新药物的开发及审批,来满足对有前景新药的医疗需求。

risdiplam是一种口服的、运动神经元存活基因2(SMN2)剪接修饰剂,已显示出可改善1型、2型、3型SMA患者的运动功能。越来越多的临床证明表明,SMA是一种多系统疾病,SMA蛋白的丢失可能影响中枢神经系统以外的许多组织和细胞。risdiplam服药后呈现全身性分布,该药旨在持续增加中枢神经系统和整个身体的SMN蛋白水平。

作为与SMA基金会及PTC Therapeutics公司合作的一部分,罗氏领导了risdiplam的临床开发项目。EMA授予risdiplam PRIME是基于2项关键性临床研究FIREFISH(评估安全性并确定1型SMA婴儿的剂量)和SUNFISH(评估2型和3型SMA儿童及成人)的第一部分数据。

在2018年世界肌肉协会大会(WMS)上公布的数据显示:(1)来自FIREFISH研究第一部分的临时数据表明,risdiplam治疗1型SMA婴儿达到了开发里程碑,包括无支撑坐立。接受risdiplam治疗的21例患者中,有19例(90%)仍然存活,2例因病情进展死亡。至研究开始以来,没有婴儿需要气管切开术或永久性通气,也没有婴儿丧失吞咽能力。(2)来自SUNFISH研究第一部分的临时数据表明,经过12个月治疗后,患者血液中SMA蛋白水平表现出中位数>2倍的增加;在接受risdiplam治疗至少一年的患者中(n=30),运动功能测量(MFM)相对基线表现出3.1分的改善,这是SUNFISH研究确认性部分的主要终点,也是常用于评估神经肌肉疾病中运动功能的量表。(3)到目前为止,2项研究中还没有患者因不良事件退出研究。

Spinraza:全球首个SMA治疗药物,获2018国际盖伦奖

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞咽。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手,该病是一种相对常见的“罕见病”,在新生儿中的患病率为1:6000-1:10000。

截至目前,来自百健与合作伙伴Ionis开发的药物Spinraza(nusinersen)是唯一一种获批治疗SMA的药物。该药是一种反义寡核苷酸(ASO),通过鞘内注射给药,将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液(CSF)中,改变SMN2前信使RNA(pre-mRNA)的剪接,增加全功能性SMN蛋白的产生;在临床研究中,Spinraza治疗显著提高了SMA患者的运动机能。

Spinraza于2016年12月获批,是全球首个治疗SMA的药物,该药还一举夺得了2018年国际盖伦奖的最佳生物技术产品奖。(相关阅读:医界的诺贝尔奖:2018年国际盖伦奖揭晓——3款产品(糖尿病、罕见病、HIV)获奖

值得一提的是,诺华目前正在开发一种一次性的基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec),该药用于治疗1型SMA的根本遗传病因,已于本月初获美国FDA受理,并授予了优先审查资格。如果上市,将成为Spinraza和罗氏risdiplam的强劲竞争对手。(生物谷Bioon.com)

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