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升血小板新药!安进Nplate获美国FDA批准,用于免疫性血小板减少症(ITP)儿科患者

来源:本站原创 2018-12-16 11:56


2018年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --生物技术巨头安进(Amgen)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Nplate(romiplostim)的补充生物制品许可申请(sBLA),用于免疫性血小板减少症(ITP)持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。

之前,FDA已授予该sBLA优先审查资格。ITP儿科患者因血小板计数低,存在严重出血事件和自发性擦伤的风险,这对于儿科患者自身及其父母而言,都是非常可怕的。目前,这些患者的治疗选择有限,特别是对于那些难治性患者。Nplate的获批,为ITP儿科患者群体带来了新的希望,在临床研究中,该药能够有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助维持安全的血小板计数。

安进研发执行副总裁David M. Reese表示,“此次批准突显了我们长期以来致力于对患有罕见且难以治疗的血液病患者生活产生积极影响的承诺。自从FDA批准Nplate作为成人慢性ITP患者的第一个血小板增强剂以来的10多年里,该药已改变了成千上万例患者的生活,我们很自豪地把这种治疗方案带给最需要的儿科患者群体。”

此次批准,是基于2项安慰剂对照研究(III期研究和I/II期研究),这些研究评估了Nplate治疗ITP儿科患者的疗效和安全性。来自III期研究的结果已发表于《柳叶刀》,数据显示,与安慰剂组相比,Nplate治疗组血小板总缓解率显著提高(71% vs 20%,p<0.05)、持久血小板缓解率显著提高(52% vs 10%,p<0.05)。在这2项研究中,Nplate治疗组最常见的不良反应(发生率≥25%)包括挫伤、上呼吸道感染、口咽痛。

免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。在美国,ITP在儿童群体中的年发病率估计为十万分之五点三。在临床上,TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。

Nplate是一种血小板生成素(TPO)受体激动剂,模仿人体的天然TPO,旨在提升ITP患者血小板计数。在美国,Nplate之前已获批准用于对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者。在欧盟,Nplate已获批用于ITP成人患者,以及用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。截至目前,Nplate已获全球67个国家批准。(生物谷Bioon.com)

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