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神奇大麻素治疗儿科难治癫痫!Epidiolex第4个III期研究获得成功,已在美国上市

来源:本站原创 2018-11-29 07:04


2018年11月29日/生物谷BIOON/--英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者,致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。今年6月下旬,该公司大麻素药物Epidiolex(cannabidiol,大麻二醇)口服液体制剂获得美国FDA批准,用于2岁及以上患者,辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(DS)相关的癫痫。

LGS和DS是2种罕见的、严重的、儿童期发病的癫痫,也是最难以治疗的癫痫类型。此次批准,使Epidiolex成为首个高纯度、植物源性大麻二醇(CBD)处方药物制剂,同时也是首个新型抗癫痫药物(AED)。

本月初,Epidiolex正式在美国上市销售。业界对Epidiolex的商业前景十分看好。今年年初,科睿唯安发布报告预测,如果上市,Epidiolex在2018年和2019年的销售额将分别为1900万美元和2.66亿美元,2022年则将达到11.91亿美元。

最近,GW公布了Epidiolex治疗DS相关癫痫的第2个III期临床研究的积极顶线数据。这也代表着Epidiolex治疗2种难治性儿科癫痫(LGS,DS)方面的第4个阳性关键性研究。Epidiolex的临床开发项目目前包括4项LGS和DS随机对照III期研究和1项开放标签扩展研究。之前已完成的3项III期研究数据已发表于《新英格兰医学杂志》和《柳叶刀》。值得一提的是,Epidiolex是目前唯一一个获FDA批准的植物源性大麻素开发项目。



该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究,入组了199例接受一种或同时服用多种抗癫痫药(AES)病情不受控制的药物难治性DS儿童及青少年(2-18岁)患者。平均来说,这些患者正在服用3种AED,之前已尝试并停止服用了另外4种AED,平均年龄为9岁(2-18岁),中位基线惊厥发作频率为每月12次,中位基线总的癫痫发作频率为每月35次。

研究中,这些患者随机分成3组,在接受其当前的AED治疗方案的同时,分别接受Epidiolex 10mg/kg/天(n=67)、Epidiolex 20mg/kg/天(n=67)、安慰剂(n=65)。主要终点是14周治疗期间(2周滴定期之后的12周维持期接受目标剂量治疗)抽搐发作频率相对基线的变化。

结果显示,14周治疗期间,Epidiolex 10mg/kg/天治疗组、Epidiolex 20mg/kg/天治疗组、安慰剂组抽搐发作频率相对基线分别降低了49%、46%、27%。2种剂量Epidiolex(10mg和20mg)治疗组与安慰剂组相比数据具有高度统计学意义(分别为:p=0.0299,p=0.0095),达到了主要终点。

此外,2种剂量Epidiolex(10mg和20mg)治疗组与安慰剂组相比在所有关键次要终点(包括:总的癫痫发作减少,≥50%应答者分析、照料者总体印象变化量表[CGI-C])方面也表现出统计学意义的显著改善。治疗期间,总的癫痫发作次数相对基线减少≥50%的患者比例,Epidiolex 20mg/kg/天治疗组为49%,Epidiolex 10mg/kg/天治疗组为44%,安慰剂组为26%(分别为:p=0.0069,p=0.0332)。

安全性方面,该研究目前所获得的安全数据与先前的III期临床研究一致,并与Epidiolex的美国处方信息一致。接受Epidiolex治疗的患者中最常见的不良反应(发生率≥10%且多于安慰剂组)包括:嗜睡、食欲减退、腹泻、转氨酶升高、疲劳、不适、虚弱、皮疹、失眠、睡眠障碍、睡眠质量差和感染。

该研究的详细结果将在未来召开的医学会议上公布。

LGS是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征,即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早,幼儿时期起病,发作形式多样,智力发育受影响,治疗较困难。是一种严重的癫痫类型。

DS又称婴儿严重肌阵挛性癫痫,是一种少见的主要由遗传因素引起的进行性癫痫性脑病,具有发病年龄早,发作类型多样,发作频率高,智能损害严重,药物治疗效果差等特点。该病预后较差,几乎所有患儿都有认知损伤。(生物谷Bioon.com)

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