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白血病新药!第一三共第2代FLT3抑制剂quizartinib斩获美国FDA的优先审查资格

来源:生物谷 2018-11-23 15:12


2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企第一三共制药(Daiichi Sankyo)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理靶向抗癌药quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病(AML)成人患者的新药申请(NDA)并授予了优先审查资格(PRD),其审查周期将由常规的10个月缩短至6个月,并预计在2019年5月25日作出审查决定。

PRD是FDA创立的一个新药审查通道,授予能够在治疗、诊断或预防疾病方面与已上市药物相比具有显著改善的药物。获得PRD的药物,FDA将给予加速审查并在6个月完成审查,而非标准的10个月。

在欧盟监管方面,本月初,欧洲药品管理局(EMA)授予了quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML成人患者的上市许可申请(MAA)加速评估资格。EMA人用医药产品委员会(CHMP)已开始对quizartinib的MAA进行科学审查。而加速评估资格,意味着quizartinib在欧盟的审查时间将缩短60天。此外,quizartinib治疗上述相同适应症的NDA也正在接受日本卫生劳动福利部(MHLW)的加速审查。

quizartinib MAA和NDA的提交,是基于关键性III期临床研究QuANTUM-R的数据。值得一提的是,该研究是评估一种FLT3抑制剂作为口服单药疗法相对化疗治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML患者显著延长总生存期的首个随机III期研究。在该研究中,与挽救性化疗相比,quizartinib口服单药疗法使死亡风险显著降低24%(HR=0.76,p=0.0177,95%CI:0.58-0.98)、总生存期显著延长(中位OS:6.2个月[双边检验95%CI:5.3-7.2] vs 4.7个月[双边检验95%CI:4.0-5.5]);quizartinib治疗组估计的1年生存率为27%,挽救性化疗组为20%。

quizartinib分子结构式(图片来源:Wikipedia)

第一三共肿瘤学研究副总裁Arnaud Lesegretain表示,FDA授予quizartinib优先审查资格突显了复发性/难治性FLT3-ITD AML患者群体中存在的显著未满足医疗需求,这是一种非常具有侵袭性的疾病,患者迫切需要更多的治疗方案,如果获批,quizartinib将显著提高复发性或/难治性FLT3-ITD AML患者的治疗水平。

AML是一种侵袭性血液和骨髓癌症,导致患者体内功能失常的癌变白细胞不受控制地增生和积累,并影响正常血细胞的生成。FLT3基因突变是AML最常见的基因异常改变之一,其中FLT3-ITD是最常见的FLT3突变,影响约1/4的AML患者。FLT3-ITD是白血病高负担、预后差并对AML患者疾病管理有显著影响的一种驱动突变。与未携带FLT3-ITD突变的AML患者相比,FLT3-ITD AML患者总体预后更差,包括复发率增加、复发后死亡风险增加、造血干细胞移植后复发的可能性更高。

quizartinib属于第二代FLT3抑制剂,该药是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂,选择性靶向抑制FLT3。在美国,quizartinib已获FDA授予治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML成人患者的突破性药物资格、治疗复发性/难治性AML的快速通道地位。此外,quizartinib在美国、欧盟均被授予了治疗AML的孤儿药资格,在日本被授予了治疗FLT3突变AML的孤儿药资格。(生物谷Bioon.com)

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