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这款干细胞疗法拯救了哈佛学生的生命 正在扩大上市范围

来源:Dr韦/博雅干细胞 2018-11-22 21:41

11月20日,美国CBS报道了一则干细胞拯救生命的事迹。这是未来医学的活生生例子,在革命性干细胞疗法的帮助下,十几年前危在旦夕的三年级男生如今走进了哈佛医学院的学堂,享受着属于他的健康生活。

案例:干细胞有时真的是“救命稻草”

这则案例的主人公名叫卡梅伦(Kameron Kooshesh),目前就读于哈佛医学院。在小学三年级的时候他被诊断出急性淋巴细胞白血病,于是开始了两年半的强化疗。在这过程中,他开始失去头发,开始出现神经症状……


图片截取自CBS视频

最初的化疗并没能清除卡梅伦的白血病,于是他和家人来到了杜克医学中心向干细胞先驱Joanne Kurtzberg博士求助。这次他接受了一次严格的骨髓移植手术。

起初骨髓移植手术看起来奏效了,他的白血病也消失了。然而不幸的是,在移植手术后他出现了一种罕见且危险的并发症——移植物抗宿主病或GVHD。

更加不幸的是,此时的卡梅伦对治疗这种并发症的类固醇不起作用,6个月内的死亡率为80%,处于非常危险的情况,预后也很差。

这时,干细胞先驱Kurtzberg把目光锁向了细胞治疗公司Mesoblast,请求使用他们的实验性干细胞治疗。这种疗法由供体骨髓间充质干细胞制成,经过加工成为了通用型。在接下来的治疗中,卡梅伦接受了这种专门的干细胞注射,并且致命的移植物抗宿主病得到了缓解。


图片截取自CBS视频

这场灾难发生在近10年前,现在的卡梅伦不仅能够无癌生存,还能够无移植物抗宿主病生存。如今他是哈佛医学院一年级学生,他相信干细胞的力量。

无独有偶,类似于卡梅伦案例还有很多。2017年,瑞典研究团队成功利用胎盘间充质干细胞成功治疗造血干细胞移植引发的急性移植物抗宿主病(造血干细胞移植引发危及性疾病,是胎盘干细胞拯救了他!)。一名患有重症联合免疫缺陷(SCID)的1岁儿童接受异体脐带血造血干细胞移植后,诱发了急性胃肠道移植物抗宿主病。经历一线及二线疗法治疗失败后接受了胎盘间充质干细胞治疗,最终病情得以缓解。

同种异体干细胞药物正在申请上市

事实上,移植物抗宿主病是当前干细胞药物最容易攻克的领域之一,目前全球获批上市的干细胞药物中有3款针对这类疾病,我国获CDE受理开展临床试验干细胞产品中也有针对这类疾病。



2016年Mesoblast公司开发的治疗移植物抗宿主病的干细胞产品(商品名Temcell)在日本获批上市,由JCR制药公司在日本销售。如今,他们正在开展在美国申请上市的工作,以期让这款疗法成为美国第一个商业化的同种异体细胞药物。

今年3月,Mesoblast公司公布所开展的急性移植物抗宿主病的后期临床研究达到了主要研究重点,计划向美国FDA提交上市申请工作;9月,他们又宣布使用同种异体间充质干细胞产品治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病的患儿,在试验的6个月内获得了强劲的生存结果,生物制剂许可申请(BLA)的准备工作也正在进行中。

根据CBS的报道,就在本周Mesoblast公司申请了FDA的批准。

未来全球上市的干细胞药物和适应症会更多

在11月15日发布的财报中,Mesoblast公司又宣布了另一个扩张意图。他们将扩大与日本JCR制药公司的合作关系,延伸至大疱性表皮松解症(EB)的创面愈合治疗。

在10月被授予EB孤儿再生医疗产品称号后,JCR制药公司打算将日本市场上的干细胞产品Temcell适应症拓展至大疱性表皮松解症(EB),而不局限于当前获批的急性移植物抗宿主病。

Mesoblast公司也不会放过中国这个庞大的市场。今年他们与天士力完成了交易,在中国建立了心血管战略伙伴关系。天士力引进了Mesoblast公司的两款分别处于FDA临床III期及Ⅱ期试验的干细胞产品——用于治疗充血性心力衰竭(MPC-150-IM)和用于治疗急性心肌梗死(MPC-25-IC)。

总而言之,临床研究以及适应症的扩张,对全球干细胞药物的发展将带来积极的作用,换而言之就是有望帮助全球更多的患者早日用上干细胞疗法。(生物谷Bioion.com)

参考资料: 

[1] Harvard Med Student Credits Radical Stem Cell Treatment For Saving His Life In Third Grade

[2] Children Treated With Remestemcel-L Continue to Have Strong Survival Outcomes at Six Months in Mesoblast’s Phase 3 Trial for Acute Graft Versus Host Disease

[3] Mesoblast Reports First Quarter Ended September 30, 2018 Financial Results and Operational Highlights
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