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白血病新药!Vyxeos获英国NICE批准,治疗2种特定的继发性急性髓性白血病(AML)

来源:本站原创 2018-11-09 14:20


2018年11月09日讯 /生物谷BIOON/ --英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)近日发布一份最终评估决定(PAD),批准Jazz制药公司白血病新药Vyxeos(44mg/100mg输液用浓缩粉末)用于英国国家服务系统(NHS),用于治疗2种新诊成人急性髓性白血病(AML):(1)治疗相关性急性髓性白血病(t-AML);(2)伴骨髓增生异常相关改变的急性髓性白血病(AML-MRC)。

Vyxeos是一种先进的脂质体制剂,将化疗药物阿糖胞苷(cytarabine)和柔红霉素(daunorubicin)以5:1摩尔比配比并封装在一个纳米尺度的脂质体递送载体。这种纳米级脂质体递送载体可增强疗效,同时限制了单独服用每种药物的风险。

在欧盟,Vyxeos于今年8月底获批,该药是首个在新诊t-AML或AML-MRC老年患者III期研究中与当前标准的7+3化疗相比具有显著总体生存优势的化疗药物,也是欧洲首个专门治疗t-AML和AML-MRC的化疗药物,该药的上市将造福欧洲的AML成人患者。之前,Vyxeos已被授予孤儿药资格和加速审批资格。

英国诺丁汉大学医学与健康科学学院血液学教授Nigel Russell博士表示,Vyxeos是40年来治疗2种特定类型的新诊继发性AML成人患者的首个新化疗药物。AML是一种非常具有侵袭性的癌症,通常影响老年人,死亡率很高。我很高兴NICE已经认识到了这种药物对成人继发性AML的治疗价值。随着时间的推移,该药有望成为特定老年AML患者群体的标准护理药物。

急性髓性白血病(AML)是一种骨髓细胞异常增殖的恶性癌症,表现为血液中白细胞持续性升高,是一种死亡率很高的恶性疾病。治疗相关性急性髓系白血病(t-AML)常发生在接受化疗或者放疗的肿瘤患者中,在治疗后5年内发生率高达8%-10%。伴骨髓增生异常相关改变的急性髓细胞白血病(AML-MRC)主要表现为血液系统紊乱,骨髓细胞基因突变。这2种AML患者的平均寿命均较低。在英国,这2类高危AML病例的预期数量是每年680例,其发病率随年龄增长而增加,约占英国所有AML病例的25%

Vyxeos的获批,是基于5项临床研究的数据,包括一项关键性III期临床研究。该研究在309例既往未接受治疗的(初治)高危AML年老患者(60-75岁)中开展。将Vyxeos与标准的阿糖胞苷+柔红霉素(7+3)化疗方案进行了对比。数据显示,与对照组(7+3)相比,Vyxeos治疗组总生存期(OS)实现了统计学意义的显著改善(中位OS:9.6个月 vs 5.9个月,双边p=0.005,HR[95%CI]=0.69[0.52,0.90])、完全缓解率显著提高(37% vs 26%,p=0.036)、造血干细胞移植(HSCT)率提高(34% vs 25%)。

Vyxeos基于Jazz公司专有的技术平台CombiPlex开发,该平台能够合理设计并快速评价抗癌药物的组合,结合传统化疗与分子靶向药物,提供更强的抗肿瘤活性。CombiPlex通过体外识别组合药物的最有效协同摩尔比,同时在一种纳米尺度的药物递送复合物中固定这种摩尔比,使其在给药后能够维持这种优化的组合,确保这种摩尔比暴露于肿瘤组织,这种技术平台可解决常规组合方案的多个根本性弊端,以及组合药物开发所面临的固有挑战。

在美国,Vyxeos于2017年8月获得FDA批准,用于前述适应症。这是首款针对特定类型急性髓性白血病(AML)的上市治疗药物,通过将2种常用化疗药组合使用,显着提高化疗效果,延长患者的生存时间。Vyxeos附有一个黑框警告,严禁以Vyxeos替换其他包含柔红霉素或者阿糖孢苷的药物。之前,Vyxeos已被FDA授予孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格。(生物谷Bioon.com)

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