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Nat Med:人类机体真的对CRISPR-Cas9基因编辑工具存在免疫力吗?

来源:本站原创 2018-11-02 22:18

2018年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --如今CRISPR-Cas9基因编辑系统在基因治疗领域产生了激动人心的成果,这就激发了科学家们利用该工具治疗人类遗传性疾病的新希望,近日,一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中,来自德国的科学家们通过研究人类机体对CRISPR-Cas9的免疫反应,结果发现,人类机体能对Cas9蛋白产生较为广泛的免疫力,如今研究人员正在开发多种创新性策略来确保CRISPR-Cas9基因编辑系统能在一系列临床应用中安全使用。

图片来源:ep.bmj.com

这项研究中,研究人员分析了CRISPR-Cas9所带来的潜在益处和潜在风险。CRISPR-Cas9是一种新型的分子基因编辑工具,其能帮助科学家们对人类机体、动物和植物机体的DNA进行特异性的改变,该技术类似于一种特殊的分子剪刀,其能帮助科学家们切割、沉默或移除特异性的DNA序列,该工具能在体内或体外用于对细胞进行修饰,或者被直接运输到机体中来直接修饰特异性的靶向细胞,如今研究人员已经在动物模型中证明了这种基因编辑工具的有效性和可用性。

然而目前并没有足够的证据来评估该技术在人类机体中使用所带来的潜在风险和益处,通过研究人类机体对CRISPR-Cas9系统的免疫反应,研究人员或许就能成功填补这一研究领域的空白;研究者Schmuck-Henneresse说道,Cas9蛋白来源于链球菌属,其组成了CRISPR-Cas9系统的关键部分,链球菌的感染在人类机体中非常常见,因此研究人员推测,是否人类机体会对Cas9蛋白预先存在免疫记忆。

研究者在几乎所有的健康人类受试对象中都能发现其机体中T细胞会对Cas蛋白产生反应,Cas分子源于其它细菌,比如链球菌和胃肠道细菌等,其能够产生特殊类型的免疫反应,这一现象的产生或是由于酶类之间相似性较高所致;在基因疗法治疗期间,这些免疫细胞能够产生一些不好的免疫反应,从而潜在影响CRISPR-Cas9基因编辑技术的安全性和有效性,当然了,CRISPR-Cas9技术或许也存在一定风险,这是研究人员需要提前想好的。

研究者表示,这意味着在体内被遗传修饰的细胞并不应该被输入到CRISPR-Cas9系统依然保持活性的患者机体中,如今研究者开发了一种检测技术来确保细胞产物能够被安全使用,其能够可靠地确定患者机体的免疫反应风险是否处于较低的水平;然而,某些遗传性疾病会产生一些组织缺陷,这些缺陷在人类体外都无法被修饰,因此研究人员就需要寻找新型的解决手段来抑制机体对CRISPR-Cas9基因编辑工具所产生的危险免疫反应。

文章中,研究者开发了一种新技术,其能确保基于CRISPR-Cas9基因编辑工具使用的安全性,该技术能通过分离并扩展调节性T细胞从而控制机体“讨厌的”免疫反应来发挥作用。最初研究人呢元在接受肾脏移植或骨髓移植的患者机体中进行了相应的临床实验,并取得了积极性的结果。(生物谷Bioon.com)

原始出处:

Wagner DL, Amini L, Wendering DJ,et al. High prevalence of Streptococcus pyogenes Cas9-reactive T cells within the adult human population. Nat Med. 2018 Oct 29. doi: 10.1038/s41591-018-0204-6

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