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NEJM:一种新型的三重联合药物疗法有望彻底治疗囊性纤维化

来源:本站原创 2018-10-23 21:28

2018年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中,来自昆士兰大学等机构的科学家们通过对招募进2期临床试验中的7名囊性纤维化患者进行研究发现,一种新型的三重联合药物疗法有望增加囊性纤维化患者的预期寿命,改善患者的生活质量;研究人员旨在开发出新型疗法来治疗囊性纤维化患者。

图片来源:CC0 Public Domain

研究者Burr博士说道,将一种名为的新药与当前两种疗法结合后,就能够明显使得囊性纤维化患者的肺部功能改善10%,这种治疗效果较为明显。在临床试验中患者的肺部功能得到了明显改善,这是研究人员此前无法实现的治疗效果。研究者指出,早期阶段的研究已经得到了积极性的结果。在囊性纤维化疾病中,大部分患者都会因为肺部疾病死亡,因此改善或维持患者的肺部功能是患者进行治疗的主要方法。

在澳大利亚,每四天就会有一名囊性纤维化新生儿出生,目前并没有有效的疗法来治疗这种主要影响肺部和消化系统的遗传性疾病,而患者的预期寿命也会被缩短至37岁。在囊性纤维化患者中,名为CFTR的蛋白质或许无法完成其日常工作,即在细胞内外运输盐分和水分。研究人员所开发的很多疗法都主要治疗CFTR蛋白异常所造成的问题,即肺部功能和肠道功能下降、胰腺问题等。

目前澳大利亚市场上有两种药物能够靶向作用CFTR蛋白,这些药物能够在携带特殊基因突变的患者机体中发挥作用,为大约50%的囊性纤维化患者提供治疗,而三种药物组合的策略或许能对90%的患者进行治疗;这项研究中,研究人员就利用三种药物组合的疗法成功对携带F508del基因突变的患者机体中的CFTR蛋白进行了靶向作用。

其中两种药物能够帮助蛋白质穿过细胞,而另外一种药物则能够帮助打开蛋白通道,在原先的两种药物疗法中额外添加一种药物能够改善双联药物疗法的作用效果。这种新型的三重联合药物疗法能够有效治疗囊性纤维化患者,改善患者的生存质量,当然后期研究人员还需要进行更为深入的研究才能够确保这种新型疗法的治疗效果,目前研究人员正在进行III期临床试验。(生物谷Bioon.com)

原始出处:

Dominic Keating, M.D., Gautham Marigowda, M.D., Lucy Burr, Ph.D., et al. VX-445–Tezacaftor–Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two Phe508del Alleles, New England Journal of Medicine (2018). DOI: 10.1056/NEJMoa1807120

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