打开APP

囊获2期临床基因疗法 这家公司欲革新帕金森病治疗

  1. 基因疗法

来源:药明康德 2018-10-12 12:26

  日前,基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购,MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品,包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒(AAV-GAD),用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验,是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。帕金森病在全世界影响约1000万人,它是仅次于阿兹海默病的第二

 

 

日前,基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购,MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品,包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒(AAV-GAD),用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验,是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。

帕金森病在全世界影响约1000万人,它是仅次于阿兹海默病的第二常见的神经退行性疾病。它表现为进行性的运动控制丧失(比如静息状态下的震颤和缺乏面部表情)以及其它非运动症状(比如抑郁和焦虑)。帕金森病至今无法治愈,仅在美国,每年的新确诊病例就高达6万例。

AAV-GAD是一款在研基因疗法药物,能将谷氨酸脱羧酶(GAD)基因递送至丘脑底核,以增加人脑中的主要抑制性神经递质GABA的产生。GAD是GABA合成中的限速酶,因此通过基因疗法增加丘脑底核GAD的表达,将导致运动回路正常化,并改善帕金森病的症状,同时不影响其他可能造成现有疗法并发症的大脑区域。AAV-GAD目前已获得美国FDA的快速通道资格。

AAV-GAD的疗效在临床试验中也获得验证。使用AAV-GAD治疗帕金森病的2期临床试验抵达预先指定的主要终点。此外,该疗法的耐受性良好,没有观察到与治疗相关的显着不良事件。

MeiraGTx总裁兼首席执行官Alexandria Forbes博士表示:“这次战略性收购为我们提供了一个令人兴奋的中期阶段候选产品,它有颇具前景的临床数据。此次收购也扩展了我们潜在的神经退行性疾病疗法组合。我们很高兴继续通过临床开发推动AAV-GAD,并期待为帕金森病患者提供新的治疗方法。”

Vector联合创始人Michael Kaplitt博士说:“我们很高兴凭借在基因疗法临床开发和制造方面的专业知识,与MeiraGTx的优秀团队合作,继续开发这种新型基因疗法候选产品。AAV-GAD具有革新帕金森病疗法的潜力,为治疗选择有限的患者提供了希望。”(生物谷Bioon.com)

 

版权声明 本网站所有注明“来源:生物谷”或“来源:bioon”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物谷网站所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任。取得书面授权转载时,须注明“来源:生物谷”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。

87%用户都在用生物谷APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->